Juvena Therapeutics是一家生物技术公司，通过释放干细胞分泌蛋白治疗肌肉和代谢疾病（包括肌营养不良和肥胖），前不久宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司旗舰候选药物JUV-161孤儿药资格认定。JUV-161是一种研究性治疗强直性肌营养不良1型（DM1）的药物，DM1是一种罕见多系统常染色体显性遗传疾病，也是成人肌营养不良最常见的形式。

Juvena Therapeutics联合创始人兼首席执行官Hanadie Yousef博士表示：“DM1患者应该得到安全、有效和恢复活力的治疗，这些治疗可以修复和恢复组织健康，改善肌肉功能和新陈代谢。随着我们推进Juvena的第一个生物制品，专注于DM1，我们期待探索一整类疾病的潜在治疗方法，这些疾病仍然存在很大未满足医疗需求。”

Juvena的人工智能驱动药物发现和开发平台发现JUV-161在多种动物模型中显示出恢复肌肉纤维形成、对抗肌肉萎缩、增强肌肉力量和耐力以及改善新陈代谢的能力。人体试验预计将于今年开始。JUV-161包括一种开发用于皮下注射的工程化人IGF-2蛋白。

肌强直性营养不良基金会首席执行官Tanya Stevenson博士说：“在获得治疗之前，DM1会逐渐限制个人的力量和日常活动的能力，如走路、说话、吞咽甚至呼吸。我们对Juvena Therapeutics正在推进的独特方法感到兴奋，因为它有可能安全地促进肌肉再生、改善新陈代谢、恢复生命活力，并最终更全面地解决这种疾病。”

Juvena的平台挖掘人类干细胞分泌的数千种蛋白质，筛选它们恢复组织稳态的潜力，并将新型生物药物转化为拯救生命的治疗方法。该公司已经发现一个扩展的再生蛋白质专有多维库。JUV-161引领Juvena针对多种肌病和代谢性疾病的工程生物制剂临床前管线。此外，Juvena已经发现多种分泌蛋白，可在多个代谢器官和治疗领域诱导疾病修饰作用。

Juvena Therapeutics联合创始人兼首席科学官Jeremy O'Connell博士表示：“FDA批准的基于胰岛素、人类生长激素和红细胞生成素等分泌蛋白的生物制品可能会改变生活；然而，系统绘制这类复杂蛋白质所需的巨大搜索能力挑战了该行业继续发现逆转人类疾病的蛋白质的能力。我们很高兴我们的主要候选药物JUV-161被认可为这类药物的潜在补充，Juvena的平台在彻底改变分泌蛋白作为治疗药物的研究方面取得了成功。”

关于DM1

据估计，每2100人中就有1人患有DM1，任何年龄均可发病。DM1患者会出现一系列体征和症状，包括肌肉萎缩和虚弱、肌强直（肌肉松弛缓慢）、白内障、心脏传导和节律异常、血糖控制异常和呼吸问题。目前，还没有DM1的治疗方法。

原文标题：

Juvena Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for JUV-161 for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1