今日（8月19日），中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，长春金赛药业聚乙二醇重组人生长激素注射液（商品名：金赛增）的新适应症上市申请正式获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示信息，该药本次获批的适应症包括：内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢，特发性身材矮小（ISS），以及先天性卵巢发育不全综合征（Turner综合征）所致儿童的生长障碍。值得一提的是，作为一款改良型、长效重组人生长激素，该产品的注射频次为每周一次，有望提高患儿的用药依从性。

截图来源：NMPA官网

生长激素缺乏症（GHD）是由于垂体前叶分泌的生长激素不足所导致的一种内分泌代谢性疾病，主要以身材矮小为突出症状，持续存在且未治疗的GHD会引起患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等症状。特发性身材矮小（ISS）属于儿童矮小症的一种，主要是因机体内激素分布不均导致，该疾病严重减缓患儿的生长速度，造成身材矮小。Turner综合征是临床常见的性染色体异常疾病，患儿出生时即有身长/体重落后，2~3岁后生长显著缓慢，正常青春期年龄后生长落后更为明显。这些生长障碍疾病对患儿的身体及心理健康都会带来不良影响。

生长激素是由人体脑垂体前叶分泌的一种肽类激素，能促进人体骨骼、内脏和全身生长，还对人体糖代谢、脂代谢以及免疫力等有调节作用。在儿科领域，采用重组人生长激素进行替代治疗，可以明显促进儿童的身高增长，并改善其全身各器官组织的生长发育。同时，重组人生长激素在生殖领域、烧伤领域及抗衰老领域也有着重要的作用。

根据金赛药业公开资料介绍，聚乙二醇重组人生长激素（PEG-rhGH）是由大肠杆菌表达的重组人生长激素（rhGH），通过其氨基末端连接到40kDa的支链亲水性聚乙二醇（PEG）残基上，PEG化增大了rhGH有效体积，延长了药物在体内的滞留时间，半衰期达32小时，为短效GH的16倍，实现一周一次给药方式。同时，PEG形成的空间阻碍对生长激素形成一种保护作用，生长激素不易被酶水解，提升稳定性。该产品此前已经在中国获批治疗生长激素缺乏症。

根据金赛药业既往发文，2022年10月发表于European Journal of Endocrinology的一项多中心、2期临床研究评估了聚乙二醇重组人生长激素用于中国特发性身材矮小（ISS）儿童的效果。这项研究由华中科技大学同济医学院同济医院罗小平教授牵头。研究结果显示：