中国苏州，2024年8月19日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布，在12岁及以上初治的I型和III型戈谢病受试者中进行的CAN103关键性临床试验取得了积极的顶线结果。

CAN103 的关键性临床试验是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。该研究方案主要终点的设定已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)认可。

所有关键次要疗效终点，即在60U/kg剂量组，与基线相比肝脏体积的缩小、血红蛋白水平的升高和血小板计数的升高也都达到了统计学显著性改善。在30U/kg剂量组，肝脏体积的缩小和血红蛋白水平的升高都达到了统计学显著性改善，血小板计数也较基线有所升高。较高剂量的改善效果比较低剂量更显著。

而且，经60U/kg和30U/kg治疗后，戈谢病生物血浆标志物Lyso-GL-1水平较基线的下降都达到了统计学显著性意义，并且60U/kg剂量组显示出下降得更快，进一步支持临床疗效的评估。对两个剂量组的安全性分析结果显示CAN103的耐受性很好，没有报告药物相关的严重不良事件。大多数不良事件都属于轻度、与药物无关而且是一过性的。少于10%的受试者发生了超敏反应，但是都继续完成了CAN103的治疗。少于10%的受试者在研究中观察到出现了一个时间点以上的抗CAN103抗体。

CAN103是北海康成与药明生物（2269.HK）在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。CAN103旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。据弗若斯特沙利文统计，2020年中国约有3,000名戈谢病患者。

北京协和医院血液内科主任医师该多中心研究的主要研究者韩冰教授表示：“我们对数据显示出的CAN103具有良好的疗效和安全性这一结果感到非常鼓舞。目前，中国大多数戈谢病患者仍无法获得现有的酶替代疗法。这项关键性临床试验的结果表明，CAN103有望成为对戈谢病患者更具吸引力的治疗选择。”

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“我们对参与这项研究的研究者和患者表示最诚挚的感谢。他们的奉献和承诺使我们在为戈谢病患者提供新的治疗选择方面迈出了重要一步——这是中国首个本土研发和生产的戈谢病酶替代疗法（ERT）。这一突破性进展坚定了我们致力于改善患者预后和满足这一治疗领域重大未被满足需求的决心。我们计划在2024年第四季度向国家药品监督管理局（NMPA）提交药物上市许可申请 (NDA)。”

关于CAN103

CAN103是正在开发的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法，大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

关于戈谢病（GD）

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。25年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。