8月19日,国家药监局网站显示,长春金赛药业的聚乙二醇重组人生长激素注射液(商品名:金赛增)获批新适应症,规格为27IU/4.5mg/0.5ml/瓶,用于治疗先天性卵巢发育不全综合征(特纳综合征,Turner syndrome)所致的儿童生长障碍。新闻稿指出,这是全球首个获批此适应症的长效生长激素产品。
特纳综合征(Turner Syndrome,以下简称“TS”)是由于全部或部分体细胞中一条X染色体完全或部分缺失,或X染色体存在其他结构异常所致。典型临床表现为:身材矮小、性腺发育不良、具有特殊的躯体特征(如颈蹼、盾状胸、肘外翻等),部分伴有自身免疫性疾病(甲减、糖尿病等)、智力和神经认知功能障碍,对患儿的身心健康造成严重影响。
2021年国家药品监督管理局批准重组人生长激素注射液(商品名,赛增®)用于TS所致女孩的生长障碍。截至目前,国内外已获批用于治疗TS矮小的重组人生长激素均为短效制剂,患儿需要每天进行注射治疗。长期频繁的注射给患儿带来痛苦,给家长造成负担,并降低患儿的用药依从性,进而影响治疗效果。
金赛药业推出的聚乙二醇重组人生长激素是生长激素领域的划时代性突破,结束了近 60 年来生长激素需要每天注射的历史,使生长激素从每天注射一次变为每周注射一次。