8月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由辉瑞（Pfizer）申报的1类治疗用生物制品马塔西单抗注射液在中国申报上市并获得受理。马塔西单抗（marstacimab）是由辉瑞研发的一款新型血友病治疗药物，用于A型以及B型血友病。

Marstacimab是新型抗组织因子途径抑制剂（TFPI），其初始给药方案为每周一次300 mg固定剂量（非基于体重），随后每周一次150 mg 固定剂量。这一非因子疗法有望改变过去因子疗法一周多次、静脉输注给患者及其家人带来的心理负担和用药负担。

血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏（A 型血友病是 FVIII，B 型血友病是 FIX）引起，导致血液无法正常凝结。

此前一项全球性多中心、开放标签的关键III期BASIS临床研究（NCT03938792）已达到主要终点。该研究共纳入约145例患有重度A型血友病（FVIII<1%）或中度至重度B型血友病（FIX≤2%）青少年和成人受试者，无论患者体内有没有生成抑制剂。

研究显示，marstacimab在降低年化出血率（ABR）方面具有显著的统计学意义和临床相关性。其中，相比常规预防治疗和按需治疗，marstacimab可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。同时，在该临床试验的长期扩展观察性研究中，患者在额外的16个月随访后，仍能观察到出血率持续下降。

目前，marstacimab在全球范围内均尚未获批上市，2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。2024 年 2 月，该药也在日本提交了上市申请。

中国将与全球同步递交上市注册申请，争取成为第一批上市的国家之一，为中国患者带来最新的前沿突破疗法，满足疾病诊治未被满足的需求。