Neurogene是一家临床阶段公司，旨在为患有罕见神经系统疾病的患者和家庭提供改变生命的基因药物。前不久，该公司宣布了其正在进行的Rett综合征(雷特综合征)1/2期基因治疗临床试验的初步安全性和耐受性数据，该数据显示，三名接受NGN-401治疗的患者总体上耐受性良好，给药后约九个月、六个月和三个月进行随访。

Neurogene创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士表示：“我们设计了NGN-401，通过结合我们的EXACTTM转基因调控技术，克服了传统基因治疗Rett综合征的局限性。提供的NGN-401数据显示，前三名儿科患者的耐受性良好，其中一名患者的轻型变异预计会导致MeCP2残留表达，任何患者都没有报告过表达相关毒性的迹象或症状。我们仍将在2024年第四季度分享第一组试验的中期疗效数据。”

1/2期开放标签试验正在评估通过一次性侧脑室（ICV）注射两个剂量水平的NGN-401的安全性、耐受性和初步疗效。低剂量队列1和高剂量队列2正在招募4-10岁患有典型Rett综合征且临床总体印象严重程度（CGI-S）评分为4-6的女性患者。

队列1中接受NGN-401治疗的前三名患者（1E15载体基因组）的基线人口统计数据包括：

NGN-401在三位患者中耐受性良好。所有与NGN-401相关的不良事件（AE）均为轻度或1级，且为暂时性或正在消退。大多数AE是已知的腺相关病毒（AAV）的潜在风险，包括无症状的实验室值变化。

这三名患者中的任何一名患者都没有报告表明MeCP2过表达毒性的迹象或症状，包括预测会导致残留MeCP2表达的轻型变体的患者。目前尚无治疗突发或ICV手术相关的严重AE（SAE）。

德克萨斯州儿童医院Blue Bird Circle Rett中心医学主任、贝勒医学院儿科副教授、NGN-401临床试验首席研究员Bernhard Suter博士表示：““对于能够解决Rett综合征患者及其家人每天面临的难以置信的疾病负担的新治疗方法，存在着很大的未满足需求。基因治疗有可能通过一次性治疗解决Rett综合征的根本原因，NGN-401试验的这些中期安全性数据为实现患者治疗提供了一个重要的里程碑。”

前不久，NGN-401也被美国食品药品管理局（FDA）选中参与“支持推进罕见病治疗的临床试验”（Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics, START）试点项目。选定的参与者能够从 FDA 工作人员那里获得频繁的建议和加强的沟通，以解决具体项目开发问题。这个计划由FDA的生物制品评估和研究中心（CBER）以及药品评估和研究中心（CDER）的新药办公室共同推出。

该公司其他管线

Neurogene预计将在2024年第四季度提供来自第1队列的中期临床数据，包括疗效数据，并在2025年下半年提供额外的中期数据，包括来自第2队列的中期数据。