今日(7月24日),LG化学宣布其合作伙伴Rhythm制药启动了LB54640项目开发,并对2期临床试验的首例受试者进行用药。该研究计划招募28名先天性及后天性下丘脑功能受损、难以控制食欲、12岁以上的下丘脑性肥胖症患者。研究将分析受试者服用药物第14周时的体质指数(BMI)变化值,以及长期服用52周之后的药物安全性等。
LB54640是由LG化学自主研发的一款口服MC4R激动剂,用于治疗罕见遗传性肥胖症。今年1月,LG化学向Rhythm制药转让了该创新药的全球开发及销售权许可,项目预付款为1亿美元,总合同规模达3.05亿美元。
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下丘脑性肥胖是一种罕见的后天性极端肥胖症,通常在大脑的下丘脑区域受损之后出现,该脑区受损可能影响黑皮质素4受体(MC4R)信号通路的功能。MC4R信号通路是一条负责控制饥饿和体重调节等重要生理功能的通路。
公开资料显示,Rhythm公司致力于改变由罕见的MC4R途径疾病引起的嗜食和严重肥胖患者的生活。该公司以MC4R信号通路作为药物靶标,已经开发了针对MC4R的激动剂药物setmelanotide,它可以恢复MC4R通路受损的功能,以此来减少肥胖患者的饥饿感和体重,该药在2020年首次获批,用于因特定基因缺陷导致肥胖的成人和儿童患者的长期体重管理。在治疗下丘脑性肥胖症的2期试验中,该药物在16周时使患者的BMI平均降低了17.2%。
目前,Rhythm制药还正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的广泛临床开发项目,以及正在研究的给药方式更加便利的MC4R激动剂LB54640和RM-718。
[1]LG化学携手Rhythm制药,加速推动治疗肥胖症新药项目开发. Retrieved Jul 24, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/ormm5mR093EnHdhF3F6zLQ
[2]Rhythm Pharmaceuticals Announces First Patients Dosed in Phase 2 Trial Evaluating Oral MC4R Agonist LB54640 in Hypothalamic Obesity. Retrieved Jul 23, 2024, from https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-first-patients-dosed-phase-2