据三星生物制药7月22日的新闻稿，美国FDA已批准Epysqli(eculizumab-aagh)的生物制品许可申请，作为Soliris(eculizumab，依库珠单抗)的生物仿制药。

这是今年美国FDA批准的第二个Soliris生物仿制药。5月份，FDA批准了安进的Bkemv(eculizumab-aeeb)作为Soliris的首个可互换生物仿制药，用于治疗两种罕见疾病，这两种疾病是由免疫系统攻击和破坏红细胞和血小板引起的。

Epysqli是一种补体抑制剂，被批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者以减少溶血，以及用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。注意，Epysqli不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征患者。

在美国以外，Epysqli于2023年5月获得欧盟委员会批准，成为欧洲首个依库珠单抗生物仿制药。此外，该药物也在韩国获得监管批准。目前，在Epysqli获批并可供使用的国家/地区，除了用于治疗PNH和aHUS患者，Epysqli不得用于Soliris获批的其他适应症。

PNH是一种极为罕见的血液疾病，其特征是红细胞被破坏。当补体系统（人体免疫系统的一部分）反应过度时，就会发生PNH，导致人体攻击自身的红细胞。非典型溶血性尿毒症综合征是一种罕见的遗传性疾病，血管中会形成微小的血栓并阻塞血流，可能导致肾衰竭和心脏病。

针对这两种罕见疾病（PNH、aHUS），Soliris是目前为止公认的标准治疗方法，然而许多患者并未按标签规定用药，通常是由于治疗费用高昂，部分患者在1.5年后停药。生物仿制药与现有的FDA批准的生物制剂高度相似，且没有临床意义上的差异，有可能减轻患者的经济负担并改善生物疗法的可及性。这些药物必须符合与其参考药物相同的严格药品质量、安全性和有效性标准。

数据表明生物仿制药和参考药物之间没有显著差异，这为该药物的批准提供了支持。一项包括健康受试者的1期研究(NCT03722329)的结果表明，Epysqli在药代动力学、药效学、安全性、耐受性和免疫原性方面与Soliris相当。

在一项3期试验(NCT04058158)中，PNH患者被随机分配接受Epysqli或Soliris治疗，直至第26周，此时转换治疗方案；然后提供转换后的治疗方案直至第50周。

根据第26周的乳酸脱氢酶(LDH)水平以及第14周至第26周和第40周至第52周的LDH效应曲线下面积(AUEC)来评估临床疗效。

研究结果显示，第26周时Epysqli与Soliris之间的LDH水平平均差异为34.48U/L(95%CI-47.66,116.62)，在预定的等效范围内。此外，Epysqli与Soliris之间LDH的时间调整AUEC比率为1.08(90%CI,0.95-1.23)，也在预定的等效范围内，表明生物仿制药与参考药物之间存在生物等效性。

与Soliris类似，Epysqli的处方信息中也包含黑框警告，该警告与严重脑膜炎球菌感染风险增加有关。

Epysqli采用30mL单剂量小瓶包装，内含10mg/mL强度的无防腐剂溶液。

参考来源：

FDA approves Samsung Bioepis’ Epysqli® (eculizumab-aagh) as a biosimilar to Soliris (eculizumab). News release. Samsung Bioepis. July 22, 2024.