据环球新闻通讯社消息，Inozyme Pharma公司，于7月2日宣布美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予INZ-701用于治疗ABCC6缺乏症的快速通道资格认定。

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关于ABCC6缺乏症

ABCC6缺乏症是一种影响血管和软组织的逐渐恶化的疾病，全球估计约每25000至50000人中就有一人受到影响。患有ABCC6缺乏症的婴儿被诊断为婴儿全身性动脉钙化（GACI 2型），这种状况类似于GACI 1型，即ENPP1缺乏症的婴儿形式。幸存下来的儿科患者可能会发展出神经系统疾病，包括中风，以及由于持续的血管钙化和狭窄导致的心血管疾病。在年长个体中，ABCC6缺乏症表现为弹性假黄瘤病（PXE），其特征是血管和软组织中的病理性矿化，临床上影响皮肤、眼睛和血管系统。目前还没有获批的治疗ABCC6缺乏症的方法。

关于INZ-701

INZ-701是一种重组Fc融合蛋白，正在开发中作为ENPP1酶替代疗法，用于治疗血管、软组织和骨骼的罕见疾病。在临床前研究中，这种实验性疗法已显示出预防病理性矿化和内膜增生的潜力，这可以导致如ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症和钙化防御等毁灭性遗传疾病的发病率和死亡率。INZ-701目前正在进行临床开发，用于治疗ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症和钙化防御。

关于Inozyme Pharma

Inozyme Pharma是一家临床阶段罕见疾病生物制药公司，致力于开发治疗影响血管、软组织和骨骼的疾病的新型疗法。Inozyme正在开发INZ-701，一种酶替代疗法，以解决病理性矿化和内膜增生问题，这些问题在这些严重疾病中可能驱动发病率和死亡率。INZ-701目前正在进行临床开发，用于治疗ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症和钙化防御。

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Inozyme Pharma的首席执行官兼董事长Douglas A. Treco博士表示：“通过快速通道资格认定，FDA认识到了INZ-701在ABCC6缺乏症中的潜力。我们计划与该机构紧密合作，以建立一条高效的审批路径。获得快速通道指定强调了我们的信念，即INZ-701可能成为ABCC6缺乏症患者的重要治疗方法，特别是对于儿童患者来说，这种病症增加了发生重大临床事件的风险，如中风、严重的神经和心血管疾病。”他补充说：“我们期待向监管机构展示我们的开发计划，并在2024年底之前就针对ABCC6缺乏症儿童患者的一个关键研究达成协议。”

快速通道是FDA设计的一项计划，旨在促进和加速旨在治疗或预防严重状况并有可能满足未满足医疗需求的新药的开发和审查。该认定是基于公司在成人ABCC6缺乏症患者中进行的INZ-701持续第1/2期试验的非临床药理学数据以及初步的安全性和有效性数据而授予的。有了快速通道资格认定，INZ-701的开发可以从更频繁地与FDA接触和加速的监管审查中受益。

2024年4月，该公司宣布了其在成人ABCC6缺乏症患者中进行的INZ-701持续第1/2期试验的积极顶线安全性和免疫原性数据。在血管病理学、视觉功能和患者报告结果（PROs）方面观察到了临床改善。该公司还报告了自然历史研究的初步发现，这些发现表明ABCC6缺乏症儿童患者中存在大量疾病负担，表现为早期生活中出现高发的重大临床事件，尤其是中风、严重的神经系统疾病和严重的心血管疾病。

新闻来源

[1] Inozyme Pharma Announces FDA Fast Track Designation for INZ-701 in ABCC6 Deficiency，Jul 02, 2024.

https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/02/2907394/0/en/Inozyme-Pharma-Announces-FDA-Fast-Track-Designation-for-INZ-701-in-ABCC6-Deficiency.html