根据罕见病信息网的最新统计，针对全身型幼年特发性关节炎（sJIA）这一适应症，全球目前已有至少6款药物获批上市。sJIA治疗策略包括非甾体抗炎药、激素药、免疫制剂、生物制剂等。

全身型幼年特发性关节炎（sJIA）是一种伴有其他组织、器官损害的全身性罕见多基因自身炎症性疾病，以固有免疫系统的不适当激活和促炎细胞因子如白细胞介素（lL）-1、lL-6和 lL-18等的过度分泌为主要免疫学特征，无自身抗体。患者主要会出现发热、皮疹、关节炎三大主要临床表现，以弛张热为突出表现，且易病发巨噬细胞活化综合征，危及生命。

长期以来，sJIA的一线治疗主要采用非甾体类抗炎药和全身应用糖皮质激素。较少JIA患儿使用沙利度胺，也仅在极难治性sJIA疾病患者中尝试过自体干细胞移植。

非甾体抗炎药（NSAIDs）是治疗sJIA的首选药物、可缓解发热症状、减轻关节疼痛及肿胀，但不能延缓关节破坏。常用的有美林、萘普生、扶他林、塞来昔布等。对于NSAIDs治疗1周反应不佳者，应尽快启动升级治疗。

激素治疗是全身型幼年特发性关节炎（sJIA）的一种常用治疗方法，并且目前仍是治疗sJIA的主要手段，常用口服药有泼尼松、甲泼尼龙等。当前诊疗方案建议，在保证治疗有效的前提下应尽可能遵循小剂量，短时间的应用方式，以此减少激素对患儿生长发育的影响。

sJIA患儿合并明显关节炎症时，在排除禁忌症后，应接受免疫制剂（DMARDs)的治疗。常用口服药有甲氨蝶呤、来氟米特、柳氮磺胺吡啶等。

针对sJIA治疗反应不佳的患儿，包括应用激素不能控制发热，或对激素依赖，或初诊即存在高炎症状态等相关预后不良因素等，建议尽早联合生物制剂治疗。首选IL-6受体拮抗剂托珠单抗（TCZ），其次可考虑IL-1受体拮抗剂阿那白滞素（anakinra）或IL-1β单克隆抗体卡那单抗（canakinumab），或可选择肿瘤坏死因子-α拮抗剂、选择性共刺激分子调节剂阿巴西普（abatacept，ABA）以及小分子药物Janus激酶（Januskinases，JAK）抑制剂等。

据国家药监局药物临床试验登记与信息平台公示显示，目前我国共仅有1款sJIA疗法正处于临床开发阶段。