上周五（7月5日），国家药监局发布了药品批准证明文件送达信息，共有370个受理号获批。其中，有两款罕见病新药在中国获批！分别是来自药华医药治疗真性红细胞增多症（PV）的罗培干扰素和来自诺和诺德用于治疗血友病A的注射用培妥罗凝血素α。

图：国家药监局官网

真性红细胞增多症

7月5日，药华医药宣布其自主研发的罗培干扰素（商品名：百斯瑞明）正式获得NMPA批准，用于治疗真性红细胞增多症（PV）。真性红细胞增多症是造血干细胞恶性肿瘤，已被列入中国《第二批罕见病目录》。新闻稿指出，这是全球首个也是唯一一个获批用于真性红细胞增多症的干扰素，填补了PV治疗领域的空白。

真性红细胞增多症（PV）是造血干细胞恶性肿瘤，JAK2基因突变在PV发病过程中扮演重要作用。PV主要特征为红细胞过度增殖，可伴有白细胞，血小板过度增殖，通常伴肝、脾肿大，血栓栓塞与出血的形成。疾病可以进展为骨髓纤维化（MF），或转化为急性髓系白血病（AML），严重危害患者生命。

罗培干扰素是单一异构体超长效干扰素，可2~4周注射1次。经多项临床研究显示，该产品可快速有效的控制血细胞的过度增殖、并显著降低致病基因的突变负荷，从而有效降低血栓栓塞并发症及其所导致的死亡风险。药华医药新闻稿指出，罗培干扰素为药华医药集团自主研发、生产的全球首个创新型超长效干扰素，目前已获欧盟、美国、日本、韩国、中国台湾、中国澳门等38个国家和地区核准使用于成人真性红细胞增多症（Polycythemia Vera,PV）患者。

血友病

7月5日，NMPA官网公示，诺和诺德（Novo Nordisk）注射用培妥罗凝血素α（商品名：诺益特）在华获批，用于12岁及以上成人和儿童血友病A患者按需治疗及控制出血事件、围手术期管理、常规预防治疗以防止或减少出血事件的发生。诺和诺德新闻稿指出，这是中国首个且目前唯一获批上市的长效重组凝血因子Ⅷ。

图：诺和诺德官网

血友病A是由于缺乏凝血因子VIII而导致的一种遗传性出血性疾病，以反复出血及其相关并发症为主要临床表现，严重者可危及生命。目前血友病A的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII，但频繁输注给患者生活带来极大不便。注射用培图罗凝血素α（N8-GP）经创结构修饰后可将半衰期延长1.6倍，以长效治疗帮助血友病患者减少输液次数，减轻治疗负担。通常血友病A患者需要接受每周3次的凝血因子输液治疗。培妥罗凝血素α将注射频率降低至每4天1次，可以将患者的年出血率降低96%。