深信生物mRNA药物IN022获FDA儿科罕见病资格认定
发布时间：2024/07/08
2024年7月8日，深信生物宣布美国FDA授予其在研新药IN022罕见儿科疾病认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN022用于治疗同型胱氨酸尿症（Homocystinuria，HCU），一种严重危害生命的遗传性代谢疾病。获得RPDD将极大地促进IN022的临床开发，使患者尽快受益。获得RPDD还意味着FDA可能在IN022产品获批后授予深信生物优先审评券。
同型胱氨酸尿症（HCU）是由于胱硫氨酸β-合酶（CBS）缺陷导致的一种罕见的常染色体隐性遗传性代谢病。该疾病多于三岁后发病，主要导致神经精神与心脑血管等多系统性损伤，表现为智力障碍、视力下降、晶状体脱位、骨骼发育异常及血栓风险升高等。目前，尚无这种疾病的治疗性药物获批。IN022通过恢复CBS酶，使同型半胱氨酸代谢正常化，以改善HCU患者的症状，从根本上去治疗由于CBS缺陷导致的同型胱氨酸尿症。
深信生物成立于2019年，致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法，以解决尚未满足的临床需求。深信生物目前已建立了一个包含5000多种可离子化脂质的多样性导向LNP库（DOLL），可应用于多种创新疗法的开发，包括mRNA疫苗和药物、在体基因编辑疗法和细胞疗法等。基于其专有的mRNA和LNP技术平台，深信生物已在传染病疫苗、罕见病及肿瘤免疫领域布局了多个内部研发管线，同时与国内外多家生物制药企业建立了合作，以探索该技术在更广泛治疗领域的开发潜力。
