处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。

Afamitresgene Autoleucel用于治疗晚期滑膜肉瘤

PDUFA日期：2024年8月4日

今年1月底，美国FDA接受了用于治疗晚期滑膜肉瘤的Afamitresgene autoleucel(afami-cel)的生物制品许可申请(BLA)的优先审查。Afami-cel是一种自体T细胞疗法，旨在靶向表达黑色素瘤相关抗原A4(MAGE A4)的实体肿瘤中的癌细胞，MAGE A4是一种在滑膜肉瘤中高度表达的蛋白质。

如果获得批准，Afami-cel将成为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。

BLA申请得到了单组开放标签2期SPEARHEAD-1研究(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04044768)第1组数据的支持。该研究评估了接受淋巴细胞清除化疗后，HLA-A*02合格且MAGE-A4阳性的晚期滑膜肉瘤或粘液样/圆细胞脂肪肉瘤患者单次静脉输注afami-cel的疗效和安全性。

研究结果显示，接受afami-cel治疗的患者中约有39%出现临床反应（主要终点）；反应持续时间中位数约为12个月。据报道，总生存期中位数约为17个月。接受afami-cel治疗的患者中，70%在治疗后2年内仍存活。

MDMA辅助治疗创伤后应激障碍

PDUFA日期：2024年8月11日

美国FDA正在审查MDMA(midomafetamine，亚甲二氧甲基苯丙胺)胶囊用于与心理干预(包括心理治疗或谈话疗法以及其他支持服务)相结合，以辅助治疗创伤后应激障碍(PTSD)患者的新药上市申请(NDA)。

如果获得批准，MDMA胶囊将成为第一个被批准用于PTSD的迷幻药辅助疗法。

两项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究支持该NDA：MAPP1(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03537014)和MAPP2(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04077437)。两项研究的结果均显示，与安慰剂相比，MDMA辅助治疗显著减少了PTSD症状，这是通过临床医生实施的DSM-5评分PTSD量表(主要终点)相对于基线的变化来衡量的。

此外，MDMA组与安慰剂组相比，与PTSD相关的功能障碍有显著改善(通过Sheehan残疾量表总分与基线相比的变化来衡量)。

在最近的一次会议上，FDA的精神药物咨询委员会投票反对该药物的批准，理由是临床试验数据难以解读。该委员会还对该药物的心脏和肝脏安全性以及缺乏滥用潜力的数据表示担忧。

Seladelpar用于治疗原发性胆汁性胆管炎

PDUFA日期：2024年8月14日

Seladelpar是一种处于研究阶段的、同类首创的口服选择性过氧化物酶体增殖激活受体delta激动剂。

该药物的新药申请(NDA)已获得美国FDA优先审查，并得到了多项试验数据的支持，包括3期RESPONSE(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04620733)和ENHANCE(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03602560)研究。这些试验招募了对熊去氧胆酸反应不足或不耐受的原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者（无肝硬化或有代偿性肝硬化）。

主要结果指标是反应率，定义为患者在52周后达到碱性磷酸酶(ALP)水平低于正常上限(ULN)的1.67倍，ALP至少下降15%，总胆红素小于或等于ULN。

研究结果表明，与安慰剂相比，使用seladelpar治疗可显著改善疾病进展的生化标志物。此外，与安慰剂相比，使用seladelpar治疗可显著减少瘙痒。

Linvoseltamab用于治疗多发性骨髓瘤

PDUFA日期：2024年8月22日

Linvoseltamab是一种在研双特异性抗体，旨在将多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原(BCMA)与表达CD3的T细胞桥接起来，以促进T细胞活化和癌细胞杀伤。

FDA正在审查Linvoseltamab用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者的生物制品许可申请(BLA)。该申请得到了1/2期LINKER-MM1试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03761108)数据的支持，该试验评估了linvoseltamab（一种针对B细胞成熟抗原CD3的双特异性抗体）在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效，这些患者在接受至少3种先前疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38抗体）后病情出现进展。

117名可评估患者的数据显示，在中位随访时间为11个月的时间内，客观缓解率为71%，其中46%的患者达到完全缓解(CR)或更好（中位CR时间：8个月），62%的患者达到非常好的部分缓解(VGPR)或更好（中位VGPR时间：3个月）。

在预先指定的亚组中观察到高缓解率，包括高风险和高疾病负担人群（例如，黑人或非裔美国人患者、75岁及以上的患者、高细胞遗传学风险患者、国际分期系统III期疾病患者、髓外浆细胞瘤患者）。

Axatilimab用于治疗慢性移植物抗宿主病

PDUFA日期：2024年8月28日

Axatilimab是一种靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R，被认为是控制单核细胞和巨噬细胞存活和功能的细胞表面蛋白）的单抗。在临床前模型中，抑制CSF-1R信号传导已被证明可减少疾病介导的巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，并阻止皮肤和肺cGVHD的发展。

美国FDA目前正在优先审查Axatilimab的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗至少两条先前系统治疗路线失败后的慢性移植物抗宿主病(GVHD)。该申请得到了2期AGAVE-201研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04710576)数据的支持，该研究评估了241名患有复发性或难治性活动性GVHD的成人和儿童患者使用axatilimab的安全性和疗效，这些患者的疾病在2次治疗后有所进展。先前的治疗包括ruxolitinib (74%)、ibrutinib(31%)和belumosudil(23%)。

研究结果显示，在治疗的前6个月内，每2周接受0.3mg/kg axatilimab治疗的患者总体反应率最高（74% [95% CI，63-83]；主要终点）。该队列的中位反应时间为1.7个月（范围，0.9-8.1）；其中60%的患者在12个月时保持反应。

在0.3mg/kg剂量组中，55%的患者在改良的Lee症状量表评分(次要终点)中至少获得了7分的改善。

此外，在基线时所有涉及的器官中观察到了器官特异性反应，在纤维化主导的器官中有显著的反应：食管(78%)、关节和筋膜(76%)、肺(47%)和皮肤(27%)。

安全性方面，试验中最常见出现的治疗相关不良事件是天冬氨酸氨基转移酶、血液肌酸磷酸激酶、脂肪酶、乳酸脱氢酶和丙氨酸氨基转移酶升高。

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