Immusoft是一家致力于改善罕见病患者生活的临床阶段细胞治疗公司，该公司前不久宣布，在明尼苏达大学医学中心M Health Fairview医学中心进行的黏多糖贮积症I型（MPS I）1期试验中，首位患者接受工程B细胞疗法ISP-001。MPS I是一种罕见遗传性疾病，会影响身体产生α-L-艾杜糖酸酶（IDUA）的能力，这是一种有助于分解细胞内长链糖的重要酶。如果没有IDUA酶，这些糖会在体内积聚，影响眼睛、心脏、骨骼等。

患者在不需要预处理方案（基因修饰干细胞所需）或免疫抑制（系统性病毒递送基因治疗所需）的情况下给药。包括清髓性化疗在内的预处理可能会导致脱发、不孕、严重恶心、需要延长住院时间，并可能导致危及生命的感染。免疫抑制也与严重的发病率有关，并可能增加感染的风险。Immusoft的新型工程B细胞方法既不需要化疗也不需要免疫抑制。这支持了工程B细胞可再利用的概念。

Immusoft开创了工程B细胞的先河，创造了用于持久体内治疗性蛋白质递送的生物因子，以60多项已颁发和正在申请的专利在该领域处于领先地位。Immusoft的免疫系统编程（ISP）™方法旨在对患者B细胞的重新编程，以持续产生治疗蛋白，从而减少频繁使用酶的需求，并有可能改善患者的预后。ISP-001代表第一个使用公司专有平台开发的候选产品。该公司还在MPS I中获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定和儿科罕见病资格认定。

ISP-001 1期临床试验的首席研究员、明尼苏达大学医学院儿童血液和骨髓移植与细胞治疗部教授、M Health Fairview的儿童血液和髓移植医生Paul Orchard博士表示：“现有的MPS I干预措施无法治愈，也无法充分解决许多与疾病相关的重大并发症。一种不需要清髓预处理的非病毒性细胞工程方法，如ISP-001，可能对罕见病患者具有巨大优势。为这些患者提供更安全、更有效的治疗方式。”

加州再生医学研究所（CIRM）治疗发展副总裁Abla Creasey博士表示：“我们很高兴能够支持Immusoft的项目，因为我们的目标始终是尽快推进最有前景的研究。Immusoft正在推进世界上首个工程化B细胞疗法，这可能会对这种罕见病患者以及其他许多患者产生重大影响。”