根据美国药品监督管理局（FD）官方网站的批件信息和公开资料的检索，罕见病信息网统计显示，截至6月30日，2024年上半年FDA批准药物或新适应症至少有27种。

这些药物中，有4款基因疗法，两款拓展新适应症，两款首次获批。其中，由Orchard Therapeutics所开发的基因疗法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel，arsa-cel）用于治疗满足特定条件的的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者，定价为425万美元，折合人民币约3060万元，一跃成为全球最昂贵的药物。