根据中国国家药品监督管理局（NMPA）官方网站的批件信息和公开资料的检索，罕见病信息网的统计显示，截至6月30日，2024年上半年至少有21种罕见病药物获批上市。

多款境外新药或新适应症在中国实现了全球首次获批，如罗氏治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的新型抗C5循环单克隆抗体可伐利单抗在中国实现全球首批、勃林格殷格翰治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）的罕见皮肤病创新药佩索利单抗（皮下注射）均是全球同步研发，中国率先批准上市，这让我国患者更早更快享受到全球最新的药物研发成果。