《患者参与药物监管决策的路径研究》
在2024国际罕见病日“中国区宣传周期间，由藏德罕见病中心联合中国药科大学国际医药商学院茅宁莹教授团队开展的《患者参与药物监管决策的路径研究》报告重磅发布!报告旨在摸清目前各方对患者参与的认知及需求，让患者参与药物监管的路径和模式更加明晰，并建立良好的、规范化的患者参与机制，提升患者在药物监管过程中的参与广度与深度。
“罕见病信息网“将独家展开全文连载，敬请读者关注和转发。本文为连载第四篇:《患者参与药物监管的理论基础》
第一篇:《患者参与药物监管的相关概念界》
第二篇:《患者参与药物监管的动力》
第三篇:《企业及其他相关方对患者参与药物监管有哪些需求?》
患者参与药物监管的理论基础
用户参与创新理论
Hippel教授及其创新团队从理论和实证两个角度对创新行为进行深入探讨，认为在诸多行业和领域之中，创新来源于用户，因而提出了“用户是创新群体”这一理念，构建用户参与创新理论。Fang E认为用户参与指的是用户参与制造商新产品开发过程的程度，而用户既是信息提供者又是联合开发者。用户参与创新的范围，不仅包括用户对自身使用需求的思考、对所使用的商品和技术的创新实践，以及在此过程中产生的新想法、用户进行创新活动的工具器械等，还包括改进、完善公司产品技术。
关于促使用户参与创新的动力因素，朱明认为促使用户进行创新活动的主要因素有：用户的使用需求、创新能力因素、创新收益因素及用户精神方面的需求。王千总结各学者观点，将用户参与创新的动力归纳为由内部产生的直接动力和由外部产生的间接动力，其中直接动力包括用户自身需求、用户特性、和用户能力，间接动力来源于企业、市场环境、国家政策三个方面。在医药研发领域，蒋玉霞等分析患者参与医药研发创新的内部动力因素包括患者未满足的需求、患者特性与能力，外部动力因素包括国家医药政策、医药研发企业和互联网的发展。
在用户参与创新的系统管理机制方面，吴伟学者认为，如何有效地获取用户资源，并将这一资源充分整合在新产品的开发过程中，且能够成功将产品推向市场，这是用户参与产品创新的关键。因此他详细研究了如何系统管理用户参与新产品开发的过程，认为企业需要在组织安排、制度设计、支持系统构建和过程控制上有所部署，对本研究中如何构建患者参与药物监管的路径具有一定的参考意义（如图2-1）。
本研究中的患者参与药物监管是指患者群体出于自身疾病治疗需要或其他利益需求，利用对疾病及疾病治疗切实的体验与感受等相关能力，与制药企业和药物监管方达成双向的沟通交流，参与到药物监管的过程中。其中涵盖了三个意思：一是本研究中的患者不仅包括患有疾病的患者个体，还包括患者家属、监护人、看护者和患者组织等群体；二是着重表达了患者参与药物监管的动力因素和前提条件；三是患者参与药物监管的合作方既有医药企业、临床试验机构，又有药物监管方等。
社会共治理论
Bode和Firbank认为，共治是解决政府在管理中产生碎片化问题的有效途径，更是解决公共服务供给中复杂动态的首选方案。打破权力垄断，瓦解“一元治理”是社会共治的核心。王春婷等学者把社会共治理论发展成了适合我国本土的概念理论，即政府与市场主体以及政府与其他主体共同治理某个公共议题的过程，前提是必须具备丰富的共治介质或者动力基础、具有辨识性的互动共治平台、多元的互动过程、多种主体参与其中以及比较明确的目标与公共议题，因此构建了学术话语且具有一定的中国特色。在党的二十大报告指出：要完善社会治理体系，健全共建共治共享的社会治理制度，提升社会治理效能，畅通和规范群众诉求表达、利益协调、权益保障通道，建设人人有责、人人尽责、人人享有的社会治理共同体。
在药物监管过程中，将患者、医药企业、临床试验机构、政府监管部门等在内的多个利益相关者元素的力量聚集起来参与共治，进行权、责、利的有效分工，协同合作，共同提高药物监管水平。推行创新药物监管的社会共治能够促进治理主体多元化，提高各主体的主动性，将被动应对问题转变为主动发现问题，解决问题，更加有效地提高创新药物监管的效能。本研究主要就患者群体参与社会共治，与政府监管部门（如国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会等）、医药研发企业、临床试验机构等其他主体沟通合作的路径等问题进行讨论。
协同治理理论
协同治理理论由西方发展而来，2004年，Donahue在《关于协同治理》中首次界定了“协同治理”，主张协同治理就是通过政府之外的生产者共同努力，并与之以共享裁量权的方式达到官方选定的目标。协同治理的理念昭示着，政府部门的单一主体发生了本质性的角色变化，市场组织、社会组织及社会公众都可以参与到社会公务事务管理中来，民主化、有限权力、权利配置得以充分体现。协同治理具有以下几个特点：
一是治理主体的多元化
多元主体是协同治理的前提，通过国外和国内研究，多元主体主要包括政府、社会组织、公民和媒体等，在一定的范围内，通过诸多方式共同参与社会公共事务，在完成各自价值和利益追求的基础上实现公共利益。
二是治理主体间的协同性
在协同治理的过程中，强调各主体之间在政府的主导下，遵循自愿平等协作的原则，采取各种方式进行沟通谈话，协商合作参与社会公共事务，各主体间可以相互交换资源相互沟通达到共同管理的目的。
三是治理的共同约束性
协同治理的前提是要形成在政府的引导下以多元主体都认可的行动规则为基础的约定俗成的规章制度，在一定的规定制约下相互协调相互影响使整个系统有序运转。
