《患者参与药物监管决策的路径研究》

在2024国际罕见病日“中国区宣传周期间，由德罕见病中心联合中国药科大学国际医药商学院茅宁莹教授团队开展的《患者参与药物监管决策的路径研究》报告重磅发布!报告旨在摸清目前各方对患者参与的认知及需求，让患者参与药物监管的路径和模式更加明晰，并建立良好的、规范化的患者参与机制，提升患者在药物监管过程中的参与广度与深度。

"罕见病信息网”将独家展开全文连载，敬请读者关注和转发。本文为连载第五篇:《患者参与药物监管的国际经验:WHO患者参与药物监管的经验》

第一篇:《患者参与药物监管的相关概念界》

第二篇:《《患者参与药物监管的动力》

第三篇:《企业及其他相关方对患者参与药物监管有哪些需求?》

第四篇:《患者参与药物监管的理论基础》

WHO患者参与药物监管的经验

发展历程

患者参与已成为医疗卫生保健的关键部分，是减少医疗错误、提高患者安全的一项重要方式。世界卫生组织（WHO）在2004年首次提出“患者参与患者安全”（patient for patient safety，PPS）计划，并成立了世界患者安全联盟，旨在让患者参与到医疗实践中，以提高患者安全，包括用药安全等各个方面。

在2005年11月，WHO在伦敦召开了第一次患者参与患者安全研讨会，来自20个国家的24名患者也参加了会议。随后WHO成立了“患者参与患者安全工作网”，并发布了“伦敦宣言（2006）：患者参与患者安全”——宣言强调了患者与医务工作者一起结为伙伴，共同努力以防止本可避免的伤害。

2015年的世界精神卫生日以“尊严与精神卫生”为主题，WHO致力于提高群众认识，让人们了解为确保精神疾病患者能够继续有尊严地生活可以做什么以及正在做什么，包括培训卫生专业人员、尊重患者对治疗的知情同意权、让患者参与决策程序以及开展公众宣传运动等。

WHO于2019年在第72届世界卫生大会通过了WHA72.6号决议即设立“全球患者安全行动”，并将9月17日设立为世界患者安全日。其目的是提高全球公众认识和参与程度，并努力实现全球团结和各成员国共同行动，以加强患者安全并减少对患者的伤害。自2019年以来，世界患者安全日的主题由“人人参与患者安全”、“卫生工作者安全，患者就安全”、“孕产妇及新生儿的安全照护”到2022年的“用药安全”，并在“落实全球患者安全行动计划（2021-2030）：大流行及未来”全球专家咨询会议上确定2023年世界患者安全日主题为：Engaging Patient for Patient Safety（赋能患者参与患者安全），可见WHO对患者参与患者安全行动的重视。

为促进全球团结，WHO还鼓励建立网络和协作行动，如全球患者安全网络和全球患者安全协作机制。此外，由于认识到患者在卫生治理、决策、系统改革和自身健康护理等方面积极参与的重要性，WHO还建立了患者安全规划，以加强患者和患者家庭的参与程度。

具体实践--ICH的公众及患者参与

ICH（International Council for Harmonization）即人用药品注册技术规定国际协调会议，是由欧洲、日本、美国在1990年发起成立、对三方国家人用药品注册技术规定的现存差异进行协调的国际协调组织。ICH是一个独特的协调平台，由研发的企业、监管机构的专家以及患者等共同参与。ICH旨在协调不同国家间药品质量、安全性和有效性的技术规范，推动药品注册要求的一致性和科学性。

2020年，ICH就制定收集患者意见并将其纳入药物开发和监管过程的全球统一方法指南征求反馈意见，包括制定对行业和监管机构都合理且可持续的方法收集患者观点的新的统一指南。ICH认为收集患者意见可以改善药物开发的质量、相关性、安全性和效力，并为监管决策提供依据。

2021年6月，ICH公布了以患者为中心的药物开发思考性文件意见征询结果，其中共收到38个利益相关者的313条意见，这些利益相关者包括12家私营公司、11个学会、7个患者组织、3个ICH成员、3名个人（患者/患者倡导者/学术界）以及2个行业协会。征询意见反馈结果主要包含三个方面：对思考性文件提出的修改，包括非ICH利益相关者参与ICH过程的机制；拟议指南的制定建议；关于现有工具/研究/倡议的建议。ICH在结合以上反馈意见的基础上，将进一步考虑数据稳健性和质量的标准、术语/定义、纳入标准、患者/照顾者参与、真实世界证据等主题。

ICH在2021年11月的一次关于《E8（R1）：临床研究的一般考虑因素》指南的公开会议上，建议临床医生和患者代表应与监管机构和行业团体一样在ICH中占有一席之地。2022年，ICH开始寻求方法以增加医务人员和患者群体在其指南制定过程中的广泛参与，包括目前正在修订的关于药物临床试验的管理规范（E6）章节，也在进一步考虑如何通过文件的形式来加强患者的参与。