日前，Intellia Therapeutics公布其CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001的最新临床数据。三位先前在1期剂量递增研究中接受最低剂量NTLA-2001治疗的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者，在接受后续55 mg NTLA-2001治疗后，其血清转甲状腺素（TTR）蛋白水平中位减少90%。根据新闻稿，这是首次临床数据显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药，成功完成临床概念验证。

这些数据来自正在进行的NTLA-2001的I期研究，这是一种正在开发中的单剂量治疗，用于转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性，这些数据在加拿大蒙特利尔举行的外周神经学会年会上提出。

ATTR淀粉样变性是一种危及生命的罕见病，其特征是错误折叠的转甲状腺素(TTR)蛋白在组织(主要是神经和心脏)中进行性积累。NTLA-2001作为一种体内基因编辑疗法，可通过降低血清中TTR的浓度来治疗ATTR淀粉样变性。

NTLA-2001采用LNP肝脏递送系统，携带靶向人TTR基因的sgRNA和经过优化的化脓性链球菌Cas9蛋白的mRNA序列。

NTLA-2001是全球进展最快的体内CRISPR基因编辑疗法，用于治疗ATTR。此前Intellia已与Regeneron达成协议，Intellia将主导NTLA-2001的开发和商业化，Regeneron将承担25%的成本，以换取相同的利润份额。

基于对CRISPR技术的前期研究，Intellia基因编辑公司由诺贝尔化学奖得者美国科学家Jennifer Doudna于2014年创办了。2016年，Intellia在纳斯达克上市。

Intellia的研发管线分为体内CRISPR疗法和体外CRISPR疗法两大类。目前，体内CRISPR疗法中有两项正在进行临床试验，分别是NTLA-2001（治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性）和NTLA-2002（治疗遗传性血管性水肿）。

重复给药的能力是Intellia非病毒、脂质纳米颗粒（LNP）基础输送平台的关键优势。这些结果是首次临床数据，证明了CRISPR基础药物的重复给药，使潜在治疗需要目标附加药效学效应的疾病成为可能。