2024年6月25日，Ionis Pharmaceuticals宣布，FDA已经接受Olezarsen治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的新药上市申请（NDA），并授予其优先审查资格，PDUFA日期为2024年12月19日。

Olezarsen 是一种反义寡核苷酸，靶向载脂蛋白C-III (apoC-III)的mRNA，而apoC-III是经过基因验证的降低甘油三酯的靶点。apoC-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，它会干扰脂蛋白脂肪酶，从而影响血液中的甘油三酯代谢。抑制apoC-III 蛋白可以降低血清中的甘油三酯水平，并减少动脉粥样硬化的风险。Olezarsen通过与编码apoC-III 蛋白的mRNA 结合，阻止了apoC-III 的产生。

早在2024年04月07日，BRIDGE-TIMI 73a最新试验结果在新英格兰杂志发布，试验结果显示对于心血管风险较高的中度高甘油三酯血症患者，Olezarsen可显著降低甘油三酯、载脂蛋白B和非HDL胆固醇水平，且未发现重大安全问题。

家族性乳糜微粒增多综合征（FCS）是一种严重且极为罕见的遗传性疾病，常由各种单基因突变引起。FCS导致极高的甘油三酯（TG）水平，通常超过880 mg/dL。这种严重的升高会导致各种严重的体征和症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题。目前，能够充分治疗FCS的治疗选择很有限。

2023年第1季度，美国FDA授予了olezarsen治疗FCS的快速通道资格，并于2024年2月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定（BTD）。