5月31日，欧洲药品管理局（EMA）建议有条件批准辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法fidanacogene elaparvovec在欧盟（EU）上市，用于治疗体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体的成人重度和中度血友病B患者。
B型血友病是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。
目前治疗B型血友病的标准方法是预防性输注FIX替代疗法，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。
fidanacogene elaparvovec是一种一次性治疗，旨在使血友病B患者能够自己产生因子IX（FIX），而不是像目前的标准治疗那样需要每周或每月多次接受静脉注射FIX。
2023年12月，加拿大卫生部(Health Canada)批准该疗法上市。次年4月，该药物获得美国FDA批准，商品名为Beqvez，在美国的定价为350万美元。
Beqvez并不是首款获得FDA批准的血友病B基因治疗，在此之前，FDA批准了CSL/UniQure的Hemgenix上市。截至 2023 年 6 月， Hemgenix 的营收接近 12 亿美元；同年 12 月底，收入增加 6.62 亿美元。
随着更多基因疗法的问世和应用，我们有理由相信，血友病的治疗将进入一个新时代。未来，随着技术的不断进步和成本的降低，更多的血友病患者将能够获得这一创新疗法，摆脱疾病的困扰，过上更加健康和正常的生活。
