首次上市70年后入华，又一罕见病药物获批
发布时间：2024/05/27
今日，爱施健中国宣布，原研药醋酸氟氢可的松片（赋能定®/Florinef®）进口上市申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison病）。
先天性肾上腺皮质增生症（Congenital adrenal hyperplasia，CAH) 是一组由肾上腺皮质类固醇合成通路各阶段各类催化酶的缺陷，引起以皮质类固醇合成障碍为主的常染色体隐性遗传性疾病。其中，21-羟化酶缺陷（21-OHD）为最常见类型占比90-95%，已于2018年被列入中国《第一批罕见病目录》。CAH是一种罕见但可治疗的疾病，通常需要终生服用肾上腺皮质激素替代治疗，包括糖皮质激素和盐皮质激素。盐皮质激素替代治疗可改善失盐状态，能协同抑制雄激素，减少糖皮质激素剂量。
2024年最新发布的《中国先天性肾上腺皮质增生症（CAH）患者诊疗经历与生存质量调研报告2024》显示，此类患者家庭目前主要通过海外代购等方式获取原研醋酸氟氢可的松片，患者出现短期、长期盐皮质激素断药情况时有发生，部分患者曾因未服用醋酸氟氢可的松片而发生电解质紊乱，国内临床亟需上市并保证国内市场稳定供应醋酸氟氢可的松片，为患者健康保驾护航。
爱施健原研生产的醋酸氟氢可的松片，最早于1954年在加拿大上市，目前已在全球33个国家和地区批准上市，是2019年WHO基本药物目录品种。2023年2月，该产品在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（博鳌研究型医院）临床急需使用。
值得一提的是，和其他价格高昂的罕见病药物不同，醋酸氟氢可的松片每年治疗费用仅数千元。70年后，它终于进入中国市场，这得益于中国市场的开放姿态和政府对罕见病治疗领域的持续关注。这种积极的环境正吸引着越来越多的国际罕见病药物企业，考虑拓展至中国市场，为中国患者带来更多可行的治疗选项和希望的光芒。随着国际药企的加入，我们期待看到中国罕见病患者的未来将因更多治疗选择而变得更加光明，生活质量得到显著提升。
