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刚刚已有4位DMD患儿用药温和激素预计明年Q1获批

发布时间：2024/05/26

不久前，罕见病信息网发布了DMD创新药Vamorolone的信息，收到了很多家长的咨询。

就在刚刚，罕见病信息网又得了一个令人激动的进展，Vamorolone已经在昨天（25日）率先落地乐城先行区上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院），正式给4个患儿用药，首批用药预计还有30多个患者，适应症为用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。

杜氏肌营养不良（DMD）是一种罕见的神经肌肉疾病，国内目前尚无正式获批的DMD治疗药物，该领域存在巨大的未满足医疗需求。

Vamorolone目前已在美国、欧盟和英国作为杜氏肌营养不良孤儿药获得批准。在中国方面，Vamorolone的上市许可申请已经于2024年3月26日获得国家药监局药品审评中心正式受理，并被纳入优先审评程序，有望在明年Q1季度获得国家药监局批准上市。

值得一提的是，Vamorolone药是瑞金海南医院第100项落地的特许药械项目，也是医院第11个罕见病药物品种。

这似乎冥冥之中也有一些特殊的意味。

每一个罕见病患儿都是独一无二的，Vamorolone药的上市，不仅弥补了DMD患儿治疗的空白，更给了家庭新的希望。

让我们一起为DMD患儿加油，为Vamorolone药的上市倒计时。愿每一个孩子都能拥有健康、快乐的童年，愿每一个家庭都能拥抱希望，迎接美好的明天。

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