2024 年 5 月 2 日， Taysha 公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 TSHA-102 再生医学先进疗法（RMAT）认定。TSHA-102 是一种自我互补的、通过脊髓内途径给药的 AAV9 基因替换疗法，目前正在开展治疗雷特综合征的临床试验。

RMAT 认定是在 FDA 审查了 TSHA-102 在两个 REVEAL I/II 期试验（青少年/成人和儿童）中对前三名患者进行低剂量给药的安全性和有效性数据后授予的。RMAT 认定旨在加快再生医学疗法的开发和审查过程，适用于那些旨在治疗、修改、逆转或治愈严重疾病，并且初步临床证据表明该疗法有潜力满足此类疾病未被满足的医疗需求的疗法。

获得 RMAT 认定对 TSHA-102 研发的重要意义：
1、加速开发与审查：RMAT 认定允许 TSHA-102 的开发和审查过程得到加速，这可能缩短治疗 Rett 综合征的新疗法上市的时间。
2、增强监管沟通：RMAT 认定提供了与 FDA 之间更频繁和更高级别的沟通机会，有助于解决开发过程中的关键问题，确保临床试验的设计和执行更加高效。

Taysha 公司的总裁兼研发负责人 Sukumar Nagendran 医学博士表示：“我们认为获得 RMAT 认定强化了 Rett 综合征的高未满足医疗需求，以及 TSHA-102 改变治疗范式的治疗潜力。重要的是，RMAT 认定是在 FDA 审查了我们在两个 REVEAL I/II 期试验中对前三名患者进行低剂量 TSHA-102 给药的安全性和有效性数据后授予的。我们相信 FDA 的这一重要认可进一步支持了我们的基因疗法候选药物为患有 Rett 综合征的患者和家庭带来有意义的变化的潜力。”

Taysha 公司的首席监管官 Rumana Haque-Ahmed 补充说：“我们将继续专注于推进 TSHA-102 的开发，以期将一种可能改变疾病的疗法带给所有患者和家庭，这种疗法正在评估中，旨在解决 Rett 综合征的遗传根本原因。获得 RMAT 认定有助于通过增加与 FDA 的对话来加快我们对 TSHA-102 的开发计划。我们期待与 FDA 和其他监管机构密切合作，继续推进我们的 TSHA-102 项目。”

TSHA-102 正在加拿大和美国进行的 REVEAL I/II 期青少年和成人试验中，以及在美国进行并在英国获批的 REVEAL I/II 期儿童试验中进行评估。TSHA-102 已从美国 FDA 获得了再生医学先进疗法、快速通道和孤儿药以及罕见儿科疾病认定，从欧洲委员会获得了孤儿药认定，以及从药品和保健产品监管机构获得了创新许可和准入路径认定。