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里程碑！首个Prime Editing基因编辑疗法获批临床

发布时间：2024/04/30

4月29日，Prime Medicine宣布FDA已批准其治疗慢性肉芽肿性疾病（CGD）的先导编辑（Prime Editing）药物PM359的IND申请，公司将在美国启动全球I/II期临床试验。

慢性肉芽肿病（CGD）是一种罕见的遗传性血液系统疾病，特征是易患严重、难以治疗的感染和炎症/自身免疫并发症。CGD是由构成NADPH氧化酶复合物的任何一个亚基的突变引起的，NADPH氧化酶复合物是吞噬细胞（特别是中性粒细胞）破坏许多侵入性微生物所必需的。

PM359是Prime Medicine首个获批临床的候选产品，PM359由使用先导编辑器（Prime Editors）进行体外修饰的自体造血干细胞（HSC）组成，旨在纠正含有致病突变的细胞。此前，PM359已获得FDA的罕见儿科药物认定和孤儿药认定。

Prime Editing表示，PM359的I/II期临床试验是一项跨国、首次人体试验，旨在评估PM359在成人和儿童研究参与者中的安全性、生物活性和初步疗效。最初的研究参与者将是病情稳定的成年人。如果在该队列中证明了安全性和生物活性，则该研究将纳入活动性感染或严重炎症的参与者，以及青少年和儿科参与者，将跟踪参与者的安全性，包括造血系统的植入和重建、免疫功能恢复的早期生物标志物以及CGD感染和炎症并发症的长期解决和预防。Prime Medicine预计将在2025年报告该研究的初步临床数据。

Prime Editing是刘如谦教授团队于2019年开发的一种新型精准基因编辑技术，该技术能够实现对目标基因序列的替换、删除和插入。Prime Editor仅在基因中的正确位置进行正确的编辑，同时最大限度地减少不需要的DNA修饰，具有修复几乎所有类型的基因突变的潜力，并在许多不同的组织、器官和细胞类型中起作用。

Prime Medicine目前正在围绕多个核心领域开展多元化的治疗组合，包括血液学和免疫学、肝脏、肺、眼部和神经肌肉领域。Prime Medicine计划先将重点放在遗传疾病领域，之后再拓展到其他领域，如免疫疾病、癌症、传染病等。

Prime Medicine管线（来源：Prime Medicine官网）

Prime Medicine总裁兼首席执行官Keith Gottesdiener博士表示：“很高兴我们的第一个候选产品PM359实现了重要的里程碑，这是我们首个获批临床的产品，也是下一代基因编辑领域的重大进步。根据临床前研究数据，我们相信PM359有可能充分纠正CGD的普遍致病突变。我们将启动I/II期试验，并进一步确定PM359对患者的潜在治疗影响。”

参考资料：

https://investors.primemedicine.com/news-releases/news-release-details/prime-medicine-announces-fda-clearance-investigational-new-drug