4月22日，Abeona Therapeutics宣布：其细胞疗法 prademagene zamikeracel (pz-cel，EB-101) 收到了 FDA 的完整回复信 (CRL)，FDA拒绝了该疗法上市，并要求其提供治疗的有效信息，以及满足额外的CMC 要求才能批准申请。根据报道，本次申请被拒的原因是关于化学制造和控制(CMC)问题。

2023年11月，美国FDA已接受EB-101的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者的治疗。RDEB由COL7A1基因缺陷引起，导致无法产生VII型胶原。

EB-101是一款自体的细胞与基因治疗，使用逆转录病毒载体将COL7A1基因导入患者自身的皮肤细胞(角质形成细胞)，并将其移植回患者体内，以使正常的VII型胶原蛋白表达和促进伤口愈合。EB-101已经获得了美国FDA的再生医学先进疗法资格、突破性疗法认定、孤儿药和罕见儿科资格。

而在去年（2023年）5月，FDA 批准了 Krystal Biotech 的基因疗法 Vyjuvek (beremagene geperpavec)，用于治疗6个月或以上的营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者和 COL7A1 基因突变的患者。

Vyjuvek同样是利用病毒载体将COL7A1基因拷贝递送至患者的皮肤细胞中，使患者皮肤细胞能够制造正常的COL7蛋白从而促使伤口愈合。只是，与EB-101使用的病毒载体（逆转录病毒）不同，Vyjuvek使用的是经修饰的HSV-1(单纯疱疹病毒1型)。

大疱性表皮松解症（EB）主要有四种：单纯型（EBS），交界型（JEB），营养不良型（DEB）和金德勒综合征（Kindler综合征），共同特点是体内和体表上皮组织的机械脆性。而DEB通常分为染色体显性遗传（DDEB）与隐性遗传（RDEB）两类，其发病率约为10万分之一。

Abeona公司表示，目前正在努力完成额外的CMC要求，预计将于2024年第三季度重新提交BLA，并完全满足CRL中概述的所有缺陷。