转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR)是一种累及多系统的致死性疾病，由转甲状腺素蛋白(TTR) 淀粉样物质在心脏、外周神经和其他组织中沉积引起，根据病因不同分为突变型(ATTRv)和野生型(ATTRwt)两种，根据不同病症表现，分为ATTR-PN和ATTR-CM两大类。ATTR已被纳入我国《第二批罕见病目录》。

有数据显示，目前，全球有ATTR-CM患者30万~50万，ATTR-PN患者1万~4万。患者通常面临检出率低、确诊难、用药难、临床需求未满足等挑战。患者往往病情持续进展且预后不良。

罕见病信息网梳理了全球已获批及在研得ATTR疗法，经统计共有至少15种药品，其中有两款已在中国获批上市，并纳入医保。