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渐冻症新药在美退市,此前一年定价 114 万,去年卖了27亿
发布时间:2024/04/09

4 月 4 日,美国生物制药公司 Amylyx Pharmaceuticals(以下简称 Amylyx)宣布,由于 III 期临床试验不理想,旗下药物 Relyvrio 将撤出美国和加拿大市场。同时,公司将裁员 70%。

图1:Amylyx Pharmaceuticals官网

Relyvrio 是一款用于肌萎缩侧索硬化症(ALS,也称渐冻症)的治疗药物,于 2022 年 9 月基于一项小型 II 期试验获得 FDA 批准。

在今年 3 月发布的一项大型 III 期临床试验中,Relyvrio 在改善参与者的 ALS 功能量表(衡量 48 周后呼吸、吞咽和说话能力的指标)方面并不优于安慰剂。同时,也未能显著改善患者报告的生活质量、总体生存率和呼吸功能。

图2:该药物图片,来源:Amylyx Pharmaceuticals

此前,Relyvrio 的定价为每年 15.8 万美元(约合人民币 114 万元)。财报显示,该产品上市首年销售额达 3.8 亿美元(约合人民币 27 亿元)。Amylyx 对外表示,尽管药物面临退市,但若患者希望继续治疗,可通过医生联系过渡到免费药物计划。