《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》
4月21日，由蔻德罕见病中心和西蒙顾和管理咨询联合主办的《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》报告发布会将在上海召开。报告通过“希望-价值-寻路-破局”四个章节，渐次阐述了基因治疗获得准入的意义，支付挑战的缘起，国内外相关实践，和加速落地的路径。其中对行业前沿进行系统性的追踪，分析了基因治疗对中国医药产业的战略性意义；基于国际卫生技术评估机构实践经验，提出了全面理解基因治疗长期多元价值的评估框架；通过纵览海内外准入支付实践，尤其是与中国发展阶段相似地区的最新案例，探索以创新支付实现积极准入的“中国方案”。最终结合中国国情现实，提出十二条政策建议和“三步走”的行动方案。
本文为报告主编黄如方先生所撰序言，他从一位从事罕见病患者服务十六余年的从业者角度，描述了一直以来的困惑和观察，并跳脱出患者视角，从更全面的战略角度提出了对中国基因治疗市场与支付创新的期待。
这两年随着全球细胞基因治疗技术和产品研发的快速发展，中国也有越来越多的科学家和研发公司加入了基因治疗的行列，当我看到这一现象的时候，我也在思考很多的疑问：国外的基因治疗产品该如何准入中国市场？这些动辄数百万美金的产品如何在中国解决支付问题？我们自己的这些基因治疗研发公司未来能否追赶海外公司？我们的产品是否在疗效和定价上更有优势？我们的医保和商业保险会不会为这些一次性治愈的产品买单？如何全面评估其价值得以有效解决支付问题？以上这些问题也促使了我下定决心要开展《中国基因治疗市场与支付创新解决方案》这一课题研究的想法，很有幸在去年秋天和刘宇刚先生相谈甚欢，这一想法得到了他的支持，半年多的时间，我们双方的团队紧密协作，给大家交上了这份高质量的研究报告，算是回答了以上这些问题。
今年是我从事罕见病患者服务和行业倡导的第十六个年头，我一直在思考“罕见病患者的治疗终点是什么？”，毫无疑问，答案是“治愈”，而不是现有主流市场的“终身治疗”或者“对症治疗”，每一个患者的梦想都是要脱离疾病回归正常的生活，显然基因治疗技术给几千万罕见遗传病患者家庭带来了一线希望，但那遥不可及的高额治疗费用又会让患者家庭陷入无限绝望。目前全球已上市的10多款基因治疗产品都还不愿意准入中国市场，主要的原因是我们还没有构建起为高值创新药物提供医疗保障的支付体系，但我认为深层次的原因可能是相关“技术评估方式”、“医疗保障思维”以及“战略定位”的认知差异，我们必须要深刻思考和解决这些问题，才能最终有效解决中国基因治疗市场与支付的困局。
首先，我们必须从“单一价值评估”转变为“多维价值评估”，在解决罕见病以及高值创新药物支付问题上，传统的卫生技术评估（HTA）在很多国家和地区被证明是失灵的，他们都开始将多维价值纳入卫生技术评估模型设计，充分考虑创新疗法的技术价值、一次性治愈带给医疗系统的修复价值以及对处于绝望和生命垂危的患者关怀的社会道义价值，还有需要充分体现全社会对于少数患者群体的公平性这一价值观。
其次，我们必须从“口袋思维”转变为“产业思维”，基因治疗产品确实还存在疗效不确定性和高昂的治疗负担等现实挑战，但我们的医疗保障部门和国家相关职能部门不能只盯着自己的口袋，把“认真花钱”和“会有更多钱花”作为共同目标，应该要有全局发展观，要看到为创新买单带来的巨大收益和价值，中国企业因此能可持续的投入研发，那带来的是整个医疗产业的发展、临床技术的促进，带来更多税收增长、促进国内企业技术出海和外汇创收以及一次性治愈带来的“省了更多医药费”和“治好了创造更多GDP”等产生的长期效益，医疗保障等相关职能部门应该以产业生态发展为目标，充分发挥我们国家“集中力量办大事”的优势来解决基因治疗产品的支付困局。
最后，我们必须从“技术策略”转变为“国家战略”，长期以来，我国在医药科技研发和生产上处于落后地位，而在前沿技术如“基因治疗”领域我们并不落后，完全有可能会弯道超车，截至目前已经有接近40个基因疗法获得CDE临床试验申报批准，其中有一部分是全球领先、且临床急需疾病的疗法，相信在未来的三到五年内会有数款基因疗法产品在中国上市。在当下复杂多变的国际形势下，突破“卡脖子”技术仍然是一个长期的国家目标，这从近年来中央和地方陆续发布促进细胞基因治疗科技创新与产业发展的一系列政策可以看出，细胞基因疗法领域作为“专精特新”产业代表一定会走出一批拥有核心技术实力的世界级生物医药企业，也必然会成为国家重点发展的战略高地，我们的研究也创新性提出了探索海外患者来华治疗的“原地出海”模式。于此同时，我们也要意识到，虽然目前基因疗法主要还是集中在罕见遗传病上，但随着技术发展和应用，未来一定会推动更多常见病、慢性病、肿瘤的突破性治疗，需要我们意识到基因疗法技术创新和产业发展带来的国家战略价值。
感谢刘正和李林国两位研究总监所带领的研究团队所展现出的严谨学术态度和能力，也感谢大家对我不断提出的疑问和要求的理解和包容，感谢我们的项目组成员为本课题的立项、筹资、访谈、印刷及发布等各环节所付出的努力，感谢所有的支持方和专家们对我们的无私帮助和真知灼见，感谢每一个即将为此事业努力的人们。
2024年4月21日，《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》报告发布会将在上海召开，我们期待通过这一契机，与各相关方一起集思广益，共同筹划蓝图，走好中国基因治疗至关重要的第一步！
发布会时间：2024年4月21日 13:30-17:40
发布会地点：上海龙之梦大酒店（上海市长宁区延安西路1116号）
