陈敏芝

英国葛兰素史克中国产品战略和规划负责人

陈敏芝女士是英国葛兰素史克（GSK）中国产品战略和规划负责人，在英国工作多年并参加全球研发的项目，目前在GSK中国专注于加速引进创新药物，造福中国患者。在2024年2月29日“因罕相约•携手未来 中英罕见病学术研讨会”上，陈敏芝女士发表了以《罕见病药物引进中国的机会和挑战》为题的演讲，以下是她的演讲内容。

围绕政策带来的市场机会以及思考如何克服挑战，进一步加速创新产品引进和可及性，从医药企业角度看，需要评估产品的市场机会、未来潜力、研发注册、市场准入机会以及上市后的商业模式。不同环节的评估决定产品的市场潜力及企业在中国上市的决策。今天我想围绕以上环节，分享我们的看法。

医药企业

我们对中国罕见病药物的可及性情况做了统计。中国先后发布了两批罕见病药物目录，包括了207种罕见病，但实际罕见病总数有几千种。2018年是一个非常好的开端，说明中国政府对罕见病的高度关注，解决病患的需求。

IQVIA发布的《 中国罕见病用药的可及性及医保基金影响分析》指出目前中国有75种疾病有药可医，但是比对207种疾病国外已经有147种有药品上市。由于疾病的机理以及药物研发需要很长时间，即使国外也有60种疾病目前没有药物。相比中国207种疾病我们有75种疾病有注册适应症，有药物的，医药企业会尽快加速投入研发，投入中国的引进工作。

当下，中国和美国同时被列入一线重要市场。我们会把中国市场以及病人的需求及时反馈到总部，总部在研发策略中考虑中国病人人群的特殊性，让中国患者能加入到全球同步研发的过程，从而加速在中国新产品引进。

现在一共有152种罕见病药物在国内上市，医保覆盖的是118种。其中80%在中国上市的罕见病药品已经纳入医保目录。中国有上千万罕见病人群，在做评估时我们反复和总部探讨这个问题——中国的病人基数中国人数是相当可观的，从研发策略角度总部需要更多地尊重中国建议。

注册层面，近年国家出台了很多政策来鼓励罕见病的研发，让罕见病新药能够列入优先审评，缩短整个罕见病药物准备的过程。另外近期有3批临床急需药物，包括41种罕见病是通过临床急需用药获得快速审批的。在数据保护、市场独占率方面，国家延长创新药物的专利保护期，可以对药企起到促进作用，使其能更多、更好地投入到新药研发和创新。

国家政策层面，既有相应的机会，也面临一定的挑战。中国整个研发过消耗时间长，罕见病病人人数相对较少，包括医生和患者对疾病的认知也有限，入组过程会存在一定挑战。希望能与政府以及各方通力合作，通过更加创新的研究方式加快产品引进。

比如，国外已经上市的产品，国内能否免临床获批？另外能否通过研究中国人种的数据做出汇总分析，以数据证明中西方人种不存在种族差异，使用国外数据进一步支持相关注册？

这都是比较创新的理念，希望能和中国相关部门进一步探讨。

医保层面

2023年国家医保目录调整，共有143个目录外药品参加谈判或竞价，谈判成功率为84.6%，平均降价61.7%，其中15个罕见病药物被成功纳入医保。

企业层面我们希望有一个合理的价格让更多患者在创新药物上受益。医保更新的结果，让我们看到中国政府在支持创新方面的力度（很大）。对于创新药物进行分级能够让产品的创新转化为准入的创新，而且医保政策对罕见病是有倾斜的，针对市场空白的罕见病创新药物有一定的支持作用。

我们非常理解国家医保总量控制，需要探索共付模式，医保支付以外的部分还有很大一块需要社会共同负担，包括个人支出、商业保险、社会慈善的等等。医药公司已经推出一些患者支持项目，思考如何减轻患者的自付负担，比如将患者个人自付部分和商业保险结合。对一些国外新型的支付方式还可以做进一步探讨。

例如价值支付——不能仅关注药物本身的价格，还要考量它给病人带来的益处，除了疗效、安全性还有后续对疾病的延缓、治愈和生活质量带来的价值——需要综合考评。

又例如疗效支付——针对有疗效的患者，如果患者发现该产品是有效的，可以给予一定支付费用；如果一定阶段没有疗效，能否补偿一定费用，这也是新型的模式。

还有类似于订阅模式——在英国对抗生素就有该模式。企业和政府谈好一年的年度采购价，这个采购价范围内患者可以任意使用不限量所需药品，对企业来说有固定现金流，对政府来说整个预算在可控范围。中国能否有可能在这些领域进一步探讨。

商业化层面

从商业化层面看，第一，社会各界对罕见病的认知是非常低的，除病人外，医生对其了解也很少，目前个别罕见病只有国家级专家有所了解和研究。病人不清楚在哪个科室就医，或者转院当中诊断治疗过程漫长，这都是当前面临的困境。

从企业角度看，研发上市一个产品耗费很多精力，病人有需求，企业有好的创新药物，我们当然希望和各方共同合作。同时，企业也在积极地促进医生的教育，让更多患者用到创新药物。

第二，医保准入的落地问题。优质产品的上市，也希望医保覆盖。医保落地方面仍然存在最后一公里的障碍，希望我们共同努力解决。

作为一个全球公司，每一个新产品上市都会进行市场预估和分析。评估中国市场，患病人数相对较多，但诊断率、治疗率和美国对比相差较多。又考虑到价格和上市后的投入以及前期的研发投入，需要优化相关商业化模式，有一个持续健康的盈利模式，能更多投入到新产品的研发。

除销售团队的覆盖，我们也在思考如何利用数字化电子平台让更多医生更快速地了解到创新药物，进一步提高企业营运的效率。目前我们也在积极探索患者的支付项目。医保准入方面，诊疗协作网的建设是非常好的开端，希望能更多地配合各方医院的进药、支付模式，让更多病人能够使用创新药物。

从先行先试角度看，对于临床急需但国内并没有上市的药物，可以通过特殊审评的途径，在合作的医院里引进这些药物，但是只是在合作医院里使用。把国外或者香港澳门已上市产品在这些医院引进，让患者能提前使用创新产品。

我们希望能够做一些真实数据的分析，进而帮助加快注册审批，同时这些数据能够作为后面医保的科学证据参与到医保的审核。商业合作方面，每一家公司都有擅长的疾病领域，在研发、商业化或者商业渠道中，希望能强强联手，各自发挥优势，让更多的患者在优秀的产品上受惠。

整理/秦皓宇