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基因疗法ATA-200在欧洲首获CTA授权,成2000人的治愈灯塔
发布时间:2024/04/01

近日,Atamyo Therapeutics宣布其用于治疗γ-肌聚糖相关肢带肌营养不良症2C/R5型 (LGMD2C/R5)的基因疗法 ATA-200在欧洲首次获得临床试验申请(CTA)授权。该授权首先由意大利药品管理局(AIFA)授予,再由法国药品管理局(ANSM)授予。此前,ATA-200已被欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药资格。Atamyo计划在2024年第三季度开始对患者进行ATA-200给药。这项临床试验(NCT05973630)是一项多中心、1b 期、开放标签、剂量递增研究,评估静脉注射 ATA-200 的安全性、药效学、疗效和免疫原性。

 

 

ATA-200 是携带人γ-肌聚糖转基因的AAV基因治疗候选药物,可递送该基因的正常拷贝以产生 γ-肌聚糖蛋白。在临床前模型中,单次全身注射 ATA-200 证明了其耐受性和纠正病理症状和生物标志物的能力。

LGMD2C/R5是一种罕见的肢带型肌营养不良症,由产生γ-肌聚糖的基因突变引起,γ-肌多聚糖是一种跨膜蛋白,参与肌肉纤维与其环境之间的连接。在欧洲仅影响约2000人。经典型症状通常出现在儿童早期,患者进行性肌无力,通常在青春期之前失去行走能力,约有一半的患者心脏受累,通常表现为扩张型心肌病。目前尚无批准的治愈方法。LGMD 2C/R5在美国和欧洲估计影响2000人。目前没有治疗LGMD2C/R5的治疗方法。

 

对于LGMD-2C/R5患者和Atamyo公司来说,ATA-200获得临床试验申请(CTA)授权是一个重要里程碑,因为ATA-200将是首个进入临床试验的、针对LGMD-2C/R5的治疗方法,有望为肢带肌营养不良症患者带来新一代安全有效的基因疗法。

 

Atamyo致力于为不同形式的肢带型肌营养不良症(LGMD)开发新的基因治疗方法。Atamyo的治疗策略基于改良的腺相关病毒(AAV),该公司与Genethon的研究团队合作,设计了新的衣壳、启动子、转基因和调控元件,以提高未来治疗的效力、特异性和安全性。目前,Atamyo的管道专注于5种不同的LGMD亚型:

 

 

去年9月5日,Atamyo宣布FDA已批准其ATA-100的IND申请,以在美开展1b/2b期临床试验。ATA-100是一种一次性AAV载体递送的基因疗法,用于治疗罕见遗传病LGMD2I/R9。

 

参考资料:
1.https://www.biospace.com

 

2.Atamyo官网