2024年3月26日，Opus Genetics宣布其基因疗法OPGx-LCA5已完成1/2期开放标签、剂量递增试验的首批队列给药，该试验的目的是评估OPGx-LCA5在LCA5型Leber 先天性黑朦 （LCA） 患者中的安全性和初步疗效。

在第一个队列中，OPGx-LCA5耐受性良好，并在90天内表现出明显的生物活性迹象。基于第一批队列的积极安全性和有效性数据，公司将把OPGx-LCA5推进到下一个最高剂量。Opus 预计将于 2024 年年中启动下一个队列。未来还计划扩大研究人群，以包括13岁或以上的受试者。

OPGx-LCA5使用腺相关病毒8（AAV8）载体将功能性LCA5基因精确递送到外层视网膜。临床前数据，包括动物和人类iPSC模型，已经证明在疾病严重程度达到峰值之前给予OPGx-LCA5时，视网膜结构和视觉功能得到了保护。

Leber 先天性黑蒙（LCA）是一种罕见的遗传性眼病，属于遗传性视网膜疾病（IRD），患病率估计为 1-2/100,000 新生儿。受 LCA 影响的婴儿通常在出生时失明。其他症状可能包括斜眼（斜视）、快速、不自主的眼球运动（眼球震颤）、对光异常敏感（畏光）、眼睛晶状体混浊（白内障）等不良状况。