据环球新闻通讯社消息，Catalyst Pharmaceuticals生物制药公司于28日宣布支持首个兰伯特-伊顿综合征（LEMS）宣传日。这是一个具有里程碑意义的事件，现已定于在每年的3月30日正式举行，这对LEMS社群来说意义重大。选定的日期具有深刻的历史意义，与Edward Lambert博士和Lee Eaton博士关于LEMS开创性研究的发表日期相吻合，这一研究极大地推进了对这种罕见神经肌肉疾病的理解和治疗。

关于兰伯特-伊顿综合征

兰伯特-伊顿综合征（LEMS）是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉的正常功能。该病主要特征为肌无力，尤其是在下肢，患者可能会发现难以行走或爬楼梯。LEMS的这些症状是由于神经末梢释放的乙酰胆碱量减少，乙酰胆碱是一种重要的神经递质，负责传递信号从神经到肌肉。

除了肌无力，LEMS患者还可能经历肌肉疼痛、疲劳、肌肉僵硬以及自主神经系统功能障碍，比如口干和便秘。有约半数的LEMS患者，其疾病与特定类型的癌症（最常见为小细胞肺癌）有关，这种情况被称为副肿瘤综合征。

LEMS的治疗旨在缓解症状并改善生活质量。治疗方法可能包括药物治疗，如免疫抑制剂和药物，以增加神经末梢释放的乙酰胆碱量。对于与癌症相关的LEMS，治疗癌症本身也可能帮助减轻LEMS的症状。

由于LEMS是一种罕见疾病，因此对其了解较少，而诊断和治疗的挑战使得对患者及其家庭的支持变得尤为重要。

关于Catalyst Pharmaceuticals

Catalyst Pharmaceuticals公司以卓越的患者关怀为中心，致力于开发和商业化创新的首创药物，解决罕见和难治性疾病的治疗需求。Catalyst的旗舰美国商业产品是FIRDAPSE片剂已获批用于成人和6至17岁LEMS儿童的治疗。2023年1月，Catalyst获得了FYCOMPA在美国的商业销售权，这是一种处方药，已被批准用于4岁及以上的癫痫患者单独或与其他药物联用治疗部分发作性癫痫，伴或不伴继发性全面性发作，以及与其他药物联用治疗12岁及以上癫痫患者的原发性全面性强直阵挛发作。

此外，加拿大国家医疗监管机构Health Canada已批准FIRDAPSE用于加拿大成人LEMS患者的治疗。

LEMS家族协会的创始人及董事会成员Price Wooldridge表示：“为LEMS设定一个宣传日对我们群体来说是一个巨大的胜利。这使我们更接近我们的目标，提高更广泛人群对我们罕见病状的认知度。能够一起庆祝这个第一个LEMS宣传日的里程碑，我们感到无比激动。”

Catalyst的首席执行官Richard J. Daly说：“在罕见疾病领域，宣传是开启诊断和治疗之径的关键。通过增加对LEMS的关注，我们为那些最需要帮助的人铺平了获得更好支持、理解和关怀的道路。”他还说，“在Catalyst，我们自豪地与LEMS家庭协会站在一起，纪念这一关键事件。我们共同为受罕见疾病影响的人们创造支持与理解的途径，为所有人照亮一个更加光明的未来。”

LEMS是一种罕见的神经肌肉疾病，在美国影响着至少3600名患者，潜在患者人数可能高达5400人。

新闻来源

1.Catalyst Pharmaceuticals Announces Support for the Inaugural Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS) Awareness Day，March 28, 2024.

https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/28/2853962/13009/en/Catalyst-Pharmaceuticals-Announces-Support-for-the-Inaugural-Lambert-Eaton-Myasthenic-Syndrome-LEMS-Awareness-Day.html