概要

Mesoblast宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其异基因细胞疗法Revascor罕见儿科疾病（RPD）认定，根据发表在《胸心血管外科开放杂志》上的内容显示，Revascor增加左心腔大小并改善左心发育不良综合征患儿的手术结果。

图片来源：mesoblast

关于罕见儿科疾病认定

罕见儿科疾病(RPD)认定是由FDA针对某些严重或危及生命的儿童疾病而授予的。在FDA批准REVASCOR用于治疗HLHS的生物制品许可申请（BLA）后，Mesoblast可能有资格获得优先审评凭证(PRV)，该PRV可用于任何后续上市申请，也可以出售或转让给第三方。FDA实施这一计划是为了鼓励开发治疗罕见儿科疾病的新药。

关于左心发育不良综合征（HLHS）

HLHS是一种严重的先天性心脏病，左心发育不充分，左心室有效泵送氧合血到身体其他部位的能力减少。HLHS占所有新生儿心源性死亡的25% ~ 40%，如果出生后不立即手术，预后很差从长期来看，通过手术建立双心室串联循环(左心室将血液泵入身体，右心室将血液泵入肺部)是理想的解剖修复方法。遗憾的是，由于大多数患者的左心室不能充分发育以支持体内循环，这一目标的实现受到了限制。

关于Revascor(rexlemestrocel-L)

REVASCOR是一种免疫选择和培养扩增的间充质前体细胞的同种异体制剂，此前已被证明具有多种作用机制，可能对HLHS患儿有益，包括新生血管形成、抗纤维化、抗凋亡、免疫调节、减少炎症和逆转内皮功能障碍。在对565例随机化的低射血分数心力衰竭(HFrEF)成年患者进行的DREAM-HF随机、假安慰剂对照、REVASCOR前瞻性试验中，左心室单次心肌内给药使12个月时的左心室射血分数显著改善，这表明左心室整体收缩功能增强。

资讯

图片来源：123RF

2024年1月18日，治疗炎症性疾病的异基因细胞药物的全球领导者Mesoblast宣布，在提交了治疗左心发育不良综合征(一种潜在威胁生命的先天性心脏病)儿童的随机对照试验结果后，FDA授予其异基因细胞疗法Revascor罕见儿科疾病(RPD)的认定。

在对19名儿童进行的HLHS试验中，通过三维超声心动图测量，与对照组相比，在分期手术时，单次心肌内给予REVASCOR，在12个月期间显著增加了左心室(LV)收缩末期和舒张末期容积(分别为p=0.009和p=0.020)。

这些变化表明小左心室在临床上有重要的生长，有助于进行成功的手术矫正，即所谓的全双心室(BiV)转换，这使两个心室正常循环，手术修复的左心室接管对身体的循环支持。如果没有完全的BiV转换，右心腔承受过度的压力，心力衰竭和死亡的风险增加。

报道中指出，与对照组的57%相比，接受REVASCOR治疗的100%的儿童有足够大的LV来适应完全的BiV转换，表明REVASCOR治疗可能有助于提高HLHS LV“更好地生长”的能力。

Mesoblast首席执行官Silviu Itescu说:“鉴于我们在随机对照试验中看到的这些接受REVASCOR治疗的儿童左心室明显增大，以及成功进行挽救生命的手术的能力有所增加，我们计划与FDA讨论这项试验支持加速批准这一适应证的可能性。”

新闻来源

1. United-States-Food-Drug-Administration-FDA-Grants-Mesoblast-Rare-Pediatric-Disease-Designation-for-Revascor-Rexlemestrocel-L-in-Children-With-Congenital-Heart-Disease. Jan 18,2024. From https://www.globenewswire.com/news-release/2024/1/18/2812039/0/en/United-States-Food-Drug-Administration-FDA-Grants-Mesoblast-Rare-Pediatric-Disease-Designation-for-Revascor-Rexlemestrocel-L-in-Children-With-Congenital-Heart-Disease.html