“如果能将一笔药费给到一个罕见病人，而这个药本身特别有效，多少年甚至一辈子只需要用一次，那就可以改变这位患者的人生。”

1月22日下午，市十六届人大二次会议预备会议后，市人大代表、上海地产集团保障性租赁住房产品研发中心副主任苏梅来到代表意见办理现场，为罕见病患者发声。

两个月前，苏梅以市人大代表的身份，参加了进博会里一场关爱罕见病人的主题活动。此次参加人代会，她提交了一份“加快浦东新区罕见病医药发展促进条例立法”的议案。基于此，她向市医保局、市卫健委询问，是否可以在今年的上海医保条例、医药和医疗器械管理两部立法中埋一些伏笔，进一步提升罕见病患者的医疗保障。

苏梅告诉晨报记者，一座国际化大都市的人文情怀，不是光靠citywalk看看武康路的房子、走走黄河路来感受的，更重要的是，关心需要被关心的人，让“罕见”被看见。“疾病可能是罕见的，但爱不会，这是流动在人心里的温暖和力量。”她希望，上海对弱势群体的人文关怀还能再往前走一步。

让社会力量参与罕见病医疗保障有法可依

罕见病是指发病率很低、很少见的疾病，主要指戈谢病、渐冻症、苯丙酮尿症等3种疾病。按照世界卫生组织的标准，我国和欧美国家的罕见病均达6000至8000种，但苏梅调研发现，目前我国国产药品中只有130种治疗罕见病的“孤儿药”，绝大部分罕见病治疗药物需要进口，价格昂贵，并且大都没有进入国家医保目录和基本药物目录，患者使用这类药物报销比率很低。

鉴于当前我国罕见病治疗药物基本依赖进口，存在较为突出的治疗费用无法报销、一般罕见病患者家庭无力负担等问题。同时，罕见病药物面临审批难的问题。由于没有激励政策，医药企业对“孤儿药”研发和市场创新也缺乏积极性。

保障罕见病患者健康权的需要，平等保护罕见病患者获得基本医疗卫生服务权的需要，这些都是苏梅在议案中提到的立法必要性。她发现，地方政府在制定与执行罕见病医疗保障政策时存在许多掣肘，基本医疗保险、补充医疗保险、医疗救助、商业健康保险等各支付方之间的权责边界缺乏明确的界定。

因此，她认为，需要将较为成熟的罕见病医疗保障措施及时上升为法律，构建多层次的罕见病医疗保障体系，解决其法律依据不足的困境，也使得社会力量参与罕见病医疗保障有法可依。

罕见病患者需要政府和公众投入更多关注

苏梅提出的“加快浦东新区罕见病医药发展促进条例立法”内容，已经列入市人大五年立法计划的调研项目。她问负责接待的市医保局工作人员：“有没有可能再推进一点？目前，上海医保目录中的罕见病药品数目正在逐年扩大，那么，从政府的角度，能不能提供一点专门、专项的资金，带动更多社会力量，对罕见病群体进行资助和保障？”

市医保局工作人员对苏梅的想法颇有共鸣。对方表示，罕见病保障也是市医保局调研的内容之一。将它纳入医保体系，只不过是近一点或者远一点的问题。有关罕见病保障的地方立法，要考虑政策设计是否有相对完善的思路，以及地方立法特色和国家立法是否一致，这一点还要和国家医保局进行沟通。罕见病保障的推动，需要医保领域的牵头，也需要从基金、救助、慈善、商业保险等方向上多层次推动。这位工作人员表示，对于苏梅提出的“加强长三角区域协调和联动来救治罕见病患者”的建议，会带给局里牵头长三角一体化工作、牵头“药品进医保”工作的医药服务处。

在与市卫健委沟通的过程中，苏梅谈到，之所以希望能在浦东新区先试点立法，是因为考虑到浦东有特殊立法权。当然，最终的目的是构建全链条模式的保障。“为罕见病患者提供支持，各个委办局都在努力，但是凑在一起，怎样才能更有力、更精准，是值得考虑的问题。”

市卫健委工作人员表示，罕见病患者确实需要政府和公众都投入更多关注。政府出实招，公众给予舆论支持。患者占比少，药企就不会大量生产药品，药品价格高昂，罕见病患者家庭就要承担极大的经济负担。浦东新区如果能够率先试点立法，可以帮助这项制度的先试先行。