Dyne Therapeutics是一家临床阶段的肌肉疾病公司。凭借其专有的FORCE平台，Dyne正在开发创新寡核苷酸治疗药物，旨在克服递送至肌肉组织的局限性。Dyne具有广泛、用于治疗严重肌肉疾病的管线，包括强直性肌营养不良1型（DM1）和杜氏肌营养不良（DMD）的临床项目和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的临床前项目。
Dyne近期公布的数据显示，在1/2期ACHIEVE试验中，DYNE-101在DM1患者中表现出剂量依赖性的剪接矫正、肌肉递送和DMPK敲除。在3个月时，每四周接受3.4 mg/kg剂量治疗队列的所有可评估患者，在22个基因中表现出一致的剪接矫正，平均改善19%。6个月时，在接受最低剂量的ACHIEVE队列中，观察到患者肌强直（vHOT）以及疲乏（MDHI）改善。
而1/2期DELIVER试验中则检视DYNE-251在适合使用外显子51跳跃治疗DMD患者的疗效与安全性。分析显示，6个月时，接受每月给药5 mg/kg DYNE-251队列患者的平均抗肌萎缩蛋白表达为0.88%；这比已知每月接受标准治疗患者的抗肌萎缩蛋白水平高2.5倍以上。
此外，DYNE-101和DYNE-251展现有利的安全性特征。
DYNE-101由与片段抗体（Fab）偶联的反义寡核苷酸组成，Fab与肌肉上高表达的转铁蛋白受体1（TfR1）结合。它旨在实现靶向肌肉组织递送，目的是减少细胞核中的有毒DMPK RNA、释放剪接蛋白、允许正常mRNA处理和正常蛋白翻译，并有可能阻止或逆转疾病进展。DYNE-101已被欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗DM1。
DYNE-251由Fab偶联的磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）组成。它旨在实现靶向肌肉组织递送，促进外显子51跳跃，使肌肉细胞产生截短、功能性的抗肌萎缩蛋白，目标是停止或逆转疾病进展。DYNE-251已被美国FDA授予快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，用于治疗适合使用外显子51跳跃治疗DMD患者。
