伴随罕见病从“鲜为人知”到“广为人知”，国家政策对罕见病患者的关注和重视也在不断加强。秉持着“一个不能少”的原则，罕见病药物的市场准入和医保准入步伐加快，诊疗体系也在临床专家和医院领导的共同努力下得到进一步完善，罕见病群体亦在患者组织和核心成员的带领下共同发声、协力对抗疾病。在这个岁末年初之际，罕见病信息网特别策划了“2023年终盘点”，立足罕见病患者的多种需求，全面统计罕见病领域医疗、医保和医药政策及消息，以期共同见证不平凡的2023！

以下是年终盘点第一篇—“新药篇（国内）”—据统计，今年至少有27种罕见病药物获得国家药监局的批准上市，覆盖了20种罕见病。

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本文内所有信息均基于国家药监局、药审中心以及各企业官网等公开渠道整理。由于数据的复杂性，我们仅将此作为参考，并不构成完整的统计结果。为确保信息的准确性，罕见病信息网将持续关注相关数据的更新，如有任何遗漏或错误，欢迎后台留言联系。