一项针对121名抽动秽语综合征（Tourette syndrome）儿童患者的开放标签扩展研究评估了研究药物ecopipam治疗长达12个月的安全性。

Emalex Biosciences表示，根据对不良事件、体检、生命体征、实验室结果和安全性量表的评估，没有发现新的安全问题。在研究过程中，根据对患者运动和发声抽搐的评估，也观察到了持久的效果，每三个月进行一次评估。

这项开放标签研究的患者此前参与完成一项涉及150多名儿童和青少年的2b期临床试验，发现与安慰剂相比，ecopipam显著减少了运动和发声抽搐的总数。

在这项开放标签研究中，ecopipam总体耐受性良好，33.1%（40/121）的患者报告了治疗相关不良反应（AR）。最常见的AR是焦虑（6.6%）、失眠（5.8%）和嗜睡（5.8%）。

此外，与通常治疗抽动秽语综合征患者的抗精神病药物相比，患者没有可观察到的体重过度增加或代谢副作用的证据。Ecopipam是创新多巴胺-1受体拮抗剂。目前批准用于治疗抽动秽语综合征的抗精神病药物靶向多巴胺-2受体。

Ecopipam是由Paragon Biosciences创立的临床阶段生物制药公司Emalex Bioscience的主要候选药物。Emalex目前正在北美和欧洲的90多个地点进行ecopipam治疗抽动秽语综合征的3期临床试验。

抽动秽语综合征是一种以运动和发声抽搐为特征的儿童期慢性神经发育障碍。这种情况与死亡率增加和发病率显著相关。在大多数人中，抽动秽语综合征严重影响日常身体和社会功能。

Emalex Biosciences首席医疗官Frederick Munschauer表示：“大多数完成2b期研究的患者要求参与开放标签扩展，这一事实表明，抽动秽语综合征患者的医疗需求尚未得到满足。12个月的数据支持ecopipam作为儿童和青少年抽动秽语综合症的创新新型疗法的持续发展。”

| 关于Ecopipam

Ecopipam是一种研究性创新药物，用于治疗小儿抽动秽语综合征（TS）和成人儿童期出现的流利性障碍（口吃）。Ecopipam选择性阻断D1受体的神经递质多巴胺的作用。多巴胺是中枢神经系统中的一种神经递质，其受体根据其遗传结构分为两个“家族”：D1（包括D1和D5亚型）和D2（包括D2、D3和D4亚型）。D1受体超敏感性可能是TS相关的重复性和强迫性行为的机制之一。

迄今为止进行的临床试验表明，Ecopipam具有良好的耐受性，并已获得美国食品和药物管理局的孤儿药和快速通道资格认定，用于治疗TS。临床研究中最常见的不良事件主要是影响中枢神经系统（如镇静、失眠、精神变化）和胃肠系统（如恶心和呕吐）。

原文标题：

Emalex Biosciences Releases Results of 12-Month Open-Label Extension Study for Tourette Syndrome Candidate