Ironwood Pharmaceuticals是一家专注于胃肠道的全球医疗保健公司，前不久公布了该公司2期STARS Nutrition计划的积极最终数据。这项针对9名患者的多中心研究旨在评估apraglutide（一种正在研究下一代长效合成GLP-2类似物）对患有短肠综合征伴肠衰竭（Short Bowel Syndrome with Intestinal Failure，SBS-IF）和连续结肠（Colon-in-Continuity，CIC）的成年患者肠道吸收的安全性、药代动力学和疗效。这项研究的积极中期结果于2022年10月首次公布。

此次公布的数据强调apraglutide具有可接受的安全性，这是主要研究目标，apraglutide改善了肠道吸收，表现50%的肠外支持（PS）体积和能量含量减少，可使一天或多天停止PS。早在第四周就观察到PS减少，并一直维持到研究结束。78%的患者可停止一天或多天的PS，所有患者都达到临床反应。

SBS-IF是一种严重器官衰竭，由于肠道功能下降到营养和液体吸收所需的最低水平以下，导致终身依赖PS来维持健康、生长和生存。最严重的病例需要每天输注PS（包括胃肠外营养和/或静脉输液）10至15小时。据估计，美国和欧洲有17000人患有SBS-IF。CIC患者结肠保留，小肠残留，占SBS-IF人群的55%以上，有大量未满足的需求。STARS Nutrition研究是第一项专门评估GLP-2类似物对伴有CIC的SBS-IF患者的临床益处的研究。

“为了确保充足的营养和水合作用（这是生存的基本要素），SBS-IF-CIC患者生活质量受到重大影响，并面临感染等严重并发症的风险，”胃肠病学家、鲁汶肠衰竭和移植中心联合主席兼首席研究员Tim Vanuytsel博士说，“这些数据有力地证明了apraglutide在改善这些患者的肠道吸收和减少PS依赖性方面的持久性，并强化了去年宣布的中期结果。”

研究表明，早在允许脱离PS后4周，就观察到PS减少，33%的患者达到了临床反应。PS体积减少在第24周达到统计学上显著的40%，并且在第52周体积减少52%，并得以保持。所有患者均有临床应答，定义为PS体积减少至少20%的患者。在第52周，九名患者中有七名（78%）至少停止一天PS。在第52周时，与基线时PS平均每周5.2天相比，患者每周多停止2.1天（0.7-3.6），这使患者获得了更多的独立性。apraglutide耐受性良好，具有可接受的安全性。

“这些积极的数据是一个关键的进展，突出了apraglutide作为包括CIC患者在内的所有SBS-IF患者的最佳GLP-2类似物的潜力，” apraglutide生命周期负责人兼Ironwood Pharmaceuticals位于瑞士巴塞尔的分公司负责人Jana Noeldeke说。

| 关于STARS Nutrition

STARS Nutrition是第一项前瞻性评估GLP-2类似物在CIC患者中的临床益处的研究。这项多中心、开放标签的2期代谢平衡研究旨在评估每周一次皮下注射5 mg apraglutide对患有CIC的SBS-IF患者52周时肠道吸收的影响。评估了安全性和指示临床疗效的参数，包括PS体积和能量含量的减少。该研究招募了9名平均年龄为46.8岁的成年患者。

| 关于短肠综合征

SBS-IF是一种严重器官衰竭，由于肠道功能下降到营养和液体吸收所需的最低水平以下，导致终身依赖PS来维持健康、生长和生存。在成年人中，通常是由炎症性肠病、局部缺血、身体创伤或小肠大部分手术切除引起的无法弥补的胃肠道损伤引起的。SBS-IF是一种解剖学上的异质性疾病，其中残余肠道解剖结构的类型，如CIC或造口，决定了治疗目标、医疗需求、临床反应和个体患者的病程。患有最严重SBS-IF的患者需要每天输注PS长达10至15小时。SBS与频繁的并发症、显著的发病率和死亡率、高经济负担和生活质量受损有关。据估计，在美国和欧洲，有17000人患有SBS-IF，需要终身PS。