2023年12月4日，BridgeBio Pharma, Inc.宣布向美国FDA提交了acoramidis治疗ATTR-CM的NDA申请。该申请是基于 ATTRibute-CM 的积极结果提出的，ATTRibute-CM 是公司的一项三期研究，旨在评估 acoramidis 的疗效和安全性。
“acoramidis NDA的提交标志着acoramidis研发历程中的一个重要里程碑。所有证据一致表明，与目前的治疗方案相比，该疗法有可能为atr - cm患者提供重要的临床益处，”BridgeBio cardiorrenal公司总裁兼首席医疗官Jonathan Fox说，“在FDA注册acoramidis的机会使我们更接近于将其作为atr - cm的重要治疗选择在美国广泛使用，并很快在全球范围内使用。我们向所有参与我们临床试验的患者、他们的家人和护理人员、我们的专职研究人员和其他合作者以及我们的BridgeBio团队表示深切的感谢，他们都帮助实现了这一目标。”
2023年7月，BridgeBio宣布了ATTRibute-CM的阳性结果，报告了一个具有高度统计学意义的结果，主要终点的Win Ratio为1.8 (p<0.0001)(分层分析优先顺序:ACM, CVH频率，NT-proBNP从基线变化，然后是6MWD从基线变化)。Acoramidis耐受性良好，没有发现潜在临床问题的安全信号。
关于BridgeBio Pharma, Inc. BridgeBio Pharma公司在2015年成立，以识别和推进变革性药物，以治疗患有孟德尔疾病（Mendelian diseases）的患者，这些疾病是由单一基因缺陷引起的疾病，以及具有明确遗传驱动因素的癌症。BridgeBio超过15个开发项目的管道包括从早期发现到后期开发的候选产品。 资料来源：1.BridgeBio | BridgeBio Pharma Announces Submission of New Drug Application (NDA) to U.S. Food and Drug Administration (FDA) for Acoramidis for the Treatment of Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)
