12月22日，Sarepta Therapeutics宣布已向FDA提交Elevidys（SRP-9001，delandistrogene moxeparvovec）用于治疗4-7岁杜氏肌营养不良症（DMD）患儿的补充生物制品许可申请（sBLA）。
今年6月，SRP-9001凭借多项早期研究的数据获FDA加速批准用于治疗4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床儿科DMD患者（见：定价320万美元！首款DMD基因疗法获FDA加速批准）。但是，这些研究的数据并未强有力地证明SRP-9001的疗效，这款产品的获批也因此备受争议（见：争议中上市的6款新药）。
此次sBLA主要是基于III期EMBARK研究的结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验（n=125），包括Part 1和Part 2两部分。在Part 1部分，患者被随机分配至SRP-9001组和安慰剂组接受为期52周的治疗。在Part 2部分，两组患者的治疗药物相互调换，治疗同样持续52周。研究的主要终点为第52周北极星移动评估量表（NSAA）总分相比于基线的变化。
结果显示，SRP-9001组和安慰剂组患者的NSAA总分分别提高了2.6分和1.9分（最小二乘值为-0.65，P=0.24）。此外，所有功能性次要终点均证明SRP-9001可以提供有临床意义的治疗获益。
安全性方面，没有发现新的安全性信号。最常见的治疗相关不良事件（TRAEs）是胃肠道反应（恶心、呕吐和食欲下降）和发热。7例患者报告治疗相关严重不良事件。
在申请扩大适用人群的同时，Sarepta也表示已完成EMBARK研究的上市后要求（PMR），并已向FDA申请将SRP-9001的加速批准转为常规批准。
