2023年12月18日，曙方医药宣布了一个令人振奋的消息：欧盟已正式批准vamorolone用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。这一药物的批准标志着在DMD治疗领域取得了重大突破。

杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男童。患者肌肉逐渐萎缩，丧失行走能力，并可能因呼吸或心力衰竭而过早离世。目前，国内尚无正式获批的DMD治疗药物上市，因此该疾病领域存在巨大的未满足医疗需求。

Vamorolone是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性。它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，从而不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出vamorolone具有将疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone可能会替代目前的糖皮质激素而成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。

在关键临床试验VISION-DMD中，vamorolone组在治疗24周后达到了主要终点：由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。这表明vamorolone在改善患者的肌肉功能方面具有显著效果。同时，vamorolone表现出良好的安全性和耐受性，常见的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏，但严重程度一般为轻至中度。

与皮质类固醇不同，使用vamorolone后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，表明其不会造成生长抑制或对骨代谢产生负面影响。这一发现对于DMD患者来说尤为重要，因为他们的骨骼健康状况往往受到疾病的严重影响。

Vamorolone在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。这些认定反映了vamorolone在治疗DMD领域的独特地位和重要性。

曙方医药已从瑞士Santhera制药获得vamorolone在中国（包括香港、澳门和台湾）以及东南亚地区的独家开发和商业化权益。这一合作将加速vamorolone在全球范围内的开发和上市进程，为更多DMD患者带来希望。

总而言之，vamorolone作为首个欧盟完全批准的DMD治疗药物，为患者提供了一种新的治疗选择。其独特的机制和显著的临床试验结果证明了其在改善肌肉功能、提高患者生活质量方面的潜力。随着更多研究和临床应用的开展，我们期待vamorolone能为更多DMD患者带来实质性的益处，同时也希望更多创新药物的出现，为罕见病患者带来更多希望和关爱。