2023 年 12 月 19 日，uniQure发布了AMT-130治疗亨廷顿病I/II期临床试验最新数据，研究结果来自正39名患者长达30个月的随访。

在美国进行的AMT-130多中心I/II期临床试验中，共有26例早期表现的亨廷顿病患者入组，包括最初的10例低剂量队列(6例治疗，4例对照)，随访时间长达30个月，随后的16例高剂量队列(10例治疗，6例对照)，随访时间长达18个月。美国的这项研究包括一个12个月的盲法核心研究期，随后对治疗患者进行了5年的非盲长期随访。

AMT-130的多中心、开放标签、I/II期临床试验也正在欧洲和英国进行，共招募了13名与美国研究相同的亨廷顿病早期表现患者，6例患者在初始低剂量队列中接受AMT-130治疗，7例患者在随后的高剂量队列中接受AMT-130治疗。

截至2023年9月30日的数据显示，对于接受高剂量治疗的患者，与治疗前基线测量值相比，18个月时通过cUHDRS测量的神经功能及其每个单独组成部分得到保留或改善；对于接受低剂量治疗的患者，与治疗前基线测量值相比，通过总运动评分(TMS)和总功能容量(TFC)测量的神经功能在30个月时保持不变。

低剂量和高剂量的cUHDRS在30个月时分别为0.39分和1.24分；低剂量组在30个月时TFC有0.95点的良好差异，高剂量组在18个月时TFC有0.49点的良好差异；低剂量组在30个月时TMS有2.80分，高剂量组在18个月时TMS有1.70分。

uniQure管线产品中进展最快的是AMT-061，用于B型血友病的适应症在2022年11月已获美国FDA批准，此外，用于肌萎缩性侧索硬化症的AMT-162,用于颞叶癫痫的AMT-260,以及用于法布里病的AMT-191均处于临床阶段。