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昨日，Ultragenyx制药公司宣布，欧洲委员会(EC)已扩展Evkeeza的批准使用范围，作为饮食和其他降脂疗法的辅助治疗药物，用于治疗5至11岁的纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患儿。Evkeeza是首个适用于5岁儿童的血管生成素样3 (ANGPTL3) 抑制剂治疗药物，用于控制由HoFH引起的危险高水平的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。Evkeeza最初于2021年6月获得EC的批准，作为12岁及以上的青少年和成人HoFH患者的饮食和其他降脂疗法的辅助治疗。
图片来源：Centessa Pharmaceuticals
关于纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）
HoFH是一种严重的遗传性高胆固醇血症形式，在全球大约每30万人中就有1人受到影响，在欧盟大约有1600人患有这种疾病。当从父母那里遗传了两份FH致病基因时，就会发生HoFH，导致极高水平（>400 mg/dL）的LDL-C，即所谓的“坏胆固醇”。HoFH患者有早发动脉粥样硬化疾病和心脏事件的风险。
关于Evkeeza（evinacumab）
Evinacumab是Evkeeza中的活性成分，它能结合到体内的一种名为ANGPTL3的蛋白，并阻断其作用。ANGPTL3涉及控制胆固醇水平，阻断其作用可降低血液中的胆固醇水平。Evkeeza通过每月（4周）一次的输注给药。
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Evkeeza已获得欧洲委员会（EC）批准，作为饮食和其他降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）疗法的辅助，用于治疗5岁及以上的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童患者。Evkeeza对心血管发病率和死亡率的影响尚未确定。Ultragenyx负责美国以外国家的Evkeeza商业化工作。
阿姆斯特丹大学医学中心儿科教授Albert Wiegman表示:“此次批准开启了治疗5至11岁HoFH患儿的新时代。在积极的基线降脂治疗中添加Evkeeza可使年轻患者早发心血管疾病风险极高的疾病的LDL-C水平几乎降低一半，对患者来说无疑是一个重大突破。”
EC的决定是基于2023年11月收到人用药品委员会积极建议，以及一项针对5至11岁HoFH患者的3期开放标签研究结果。尽管接受了其他降脂疗法，儿童在进入3期试验时平均LDL-C水平为264 mg/dL，是儿科HoFH患者目标（<110 mg/dL）的两倍多。但加入Evkeeza后，患儿（n=14）在24周内平均LDL-C降低了48%。其他关键次要终点上也观察到显著降低，包括载脂蛋白B（ApoB）、非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）和总胆固醇水平。Evkeeza的安全性概况与成人和12岁及以上儿童患者观察到的安全性概况一致，但有额外的3例患者不良反应报告为疲劳。
Evkeeza通过每月（每4周）一次持续60分钟的静脉输注给药。该治疗现已在美国、加拿大、意大利和德国得到报销并可商业化开具给适当的HoFH患者。在奥地利和法国也通过早期获取方案提供。
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高胆固醇血症欧洲基金会首席执行官Magdalena Daccord表示:“国际社区中的家长和HoFH患儿的护理者对这次批准感到极大的喜悦，因为Evkeeza对受这种罕见和严重疾病影响的儿童及其家长来说可能是改变生活的治疗。在我们倡导儿童筛查和检测以帮助改善早期HoFH诊断的同时，关键在于能够向年轻患者提供适当的创新治疗解决方案以及生活方式管理。当然，一旦所有需要的人都能在他们需要时尽快使用这种治疗方案以支持他们的治疗目标，这将是一个真正的成功。”
Ultragenyx的首席医疗官Eric Crombez博士说:“对于所有HoFH患者来说，尽早降低LDL水平至关重要，特别是鉴于5岁的儿童就面临可能危及生命的严重心脏事件的风险。Evkeeza以其新颖的机制，与其他降脂疗法相结合，已经证明能显著降低LDL胆固醇水平，超越了历史上的标准治疗，这对这些年轻患者可能具有变革性的影响。”
新闻来源
1. Centessa Pharmaceuticals Announces New Data from an Additional 52-Weeks of Continuous Treatment from Third Year (Part 5) of Ongoing Phase 2a Study of SerpinPC for the Treatment of Hemophilia. Dec 10,2023. From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/10/2793464/0/en/Centessa-Pharmaceuticals-Announces-New-Data-from-an-Additional-52-Weeks-of-Continuous-Treatment-from-Third-Year-Part-5-of-Ongoing-Phase-2a-Study-of-SerpinPC-for-the-Treatment-of-He.html
