刚刚，美国FDA网站显示由阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals联合开发的每月一次、可由患者自己皮下注射的反义寡核苷酸（ASO）疗法Wainua（eplontersen）获批上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性的多发性神经病（ATTRv-PN）。根据新闻稿，Wainua是首个可通过自动注射器自行给药用于治疗ATTRv-PN的获批药物。

Eplontersen旨在减少转甲状腺素蛋白或TTR蛋白的产生以治疗ATTR，使用了Ionis先进的Ligand-Conjugated Antisense(LICA)技术。Ionis公司的LICA技术平台通过将不同的小分子偶联在ASO上，可以从多方面改进ASO药物的特征，不但让它们可以通过多种方法给药，而且可以送达到人体的不同器官和组织中。

遗传性甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样多发性神经病（hATTR-PN）是一种罕见的遗传性疾病，是由转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）错误折叠导致其在组织中异常沉积所致的系统性疾病，患者会经历全身神经持续衰弱损伤，导致运动功能渐进性丧失，如行走。这些患者还在其他主要器官中积累TTR，逐渐损害其功能。错误折叠的TTR蛋白积累造成的损害在诊断后五年内导致残疾，通常在十年内致命。

2021年12月，阿斯利康与Ionis签订了35.85亿美元共同开发eplontersen的合作协议。根据协议，Ionis将收到2亿美元的预付款、4.85亿美元的开发和监管里程碑付款，以及29亿美元的销售里程碑付款。

依据早前签订的全球范围内合作开发和商业化协议，Ionis和阿斯利康目前正在寻求监管部门批准Eplontersen用于治疗甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样多发性神经病(ATTRv-PN)，该产品已于今年3月在美国递交上市申请，治疗遗传性转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)。

2023年5月10日，阿斯利康向中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)递交了Eplontersen注射液的临床试验申请，并获得受理。

2023年10月，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，阿斯利康（AstraZeneca）启动了一项eplontersen在中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病受试者中的3期研究，目的是在中国遗传性或野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病受试者中研究eplontersen对转甲状腺素蛋白降低的作用和长期安全性。