概要

今日，Santhera制药公司宣布，其药物AGAMREE已在欧盟（EU）获得批准，用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者，该药物的使用不受患者基因突变类型和行走能力的影响。

欧洲药品管理局（EMA）认同AGAMREE在维持正常骨骼代谢、密度和生长方面的临床重要安全优势，与标准护理皮质类固醇相比，同时显示出相似的疗效。此外，从标准护理皮质类固醇转换至AGAMREE的患者，在保持疗效的同时恢复了他们的生长和骨骼健康。

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关于杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良(DMD)一种由于抗肌萎缩蛋白(dystrophin)基因突变所致的肌源性损伤，属于X染色体基因缺陷所导致的渐进式神经肌肉疾病。它的基因存在于X性染色体中，所以它是透过性连锁式隐性遗传态传播。患者多数为男性，女性携带者一般不会出现症状。患者全身肌肉会呈渐进式退化和运动功能减退的情况，同时也会影响心脏功能与呼吸系统，男婴发病率为1/3500-1/5000。

关于AGAMREE (vamorolone)

Vamorolone是一种新型药物，其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但改变了其下游活性，且不是11-β-羟类固醇脱氢酶(11β-HSD)的底物，这些酶可能负责局部组织放大和皮质类固醇相关毒性的产生。这种机制显示出有可能将疗效与类固醇安全顾虑“解离”，因此vamorolone被定位为现有皮质类固醇的替代者，后者是当前治疗儿童和青少年DMD患者的护理标准。

Vamorolone在美国和欧洲均获得了DMD的孤儿药资质，并由美国FDA授予快速通道和儿科罕见病资格认定，并从英国MHA获得了DMD的潜力创新药物(PIM)认定。此外，Vamorolone在美国和欧洲联盟已获得批准使用。

资讯

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欧盟委会的批准基于积极的关键VISION-DMD研究数据，以及三项开放标签研究，其中vamorolone的剂量在每天2~6 mg/kg，总治疗期长达30个月。在关键的VISION-DMD研究中，与安慰剂治疗的男孩平均生长相似的情况下，接受vamorolone治疗的男孩维持了正常生长，而接受泼尼松治疗的男孩平均出现了生长延缓。在24周后从泼尼松转换至vamorolone的患者平均能够在研究剩余时间内恢复身高增长。

不同于皮质类固醇，临床研究中vamorolone在48周内没有导致骨骼生物标志物测量的骨代谢减少，也没有在通过双能X射线吸收测量的脊柱中导致显著的骨矿化减少。

Santhera将继续收集数据，以进一步描述vamorolone的长期效果和更广泛的安全性差异。

“我们很高兴得到欧盟委会的批准，将AGAMREE带给欧盟地区的患者。这突显了其优于传统皮质类固醇的安全性和耐受性，包括对骨骼健康和生长的益处。我们的团队现在专注于尽快确保AGAMREE对杜氏肌营养不良症患者可用，首个商业推广计划将于2024年第一季度在德国启动。”Santhera首席执行官Dario Eklund说道。

世界DMD组织主席Elizabeth Vroom表示：“世界DMD组织很高兴看到AGAMREE的发展，期间许多DMD组织的参与发挥了重要作用，提供了早期资金并为临床试验设计、结果和招募做出了贡献，这导致了欧盟首次全面市场授权治疗杜氏肌营养不良。”

欧盟市场授权将在所有27个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效，Santhera预计将于2024年第一季度在德国开始商业推广。

新闻来源

1. Santhera’s AGAMREE® (Vamorolone) Approved in the European Union for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. Dec 18,2023. From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/18/2797461/0/en/Santhera-s-AGAMREE-Vamorolone-Approved-in-the-European-Union-for-the-Treatment-of-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html