12月13日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》，并将于2024年1月1日起正式实施。本次调整，共计15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。

铧可思®（盐酸替洛利生片）名列其中，填补了我国发作性睡病的医保空白。

发作性睡病是一种罕见的睡眠/觉醒障碍疾病，通常被认为是终身性疾病，多于儿童期（8~10岁）起病，临床上以日间过度嗜睡(excessive daytime sleepiness，EDS)、猝倒(cataplexy)、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱为主要核心症状。已于2023年9月被纳入我国《第二批罕见病目录》。

发作性睡病严重影响患者的学习/工作能力和身心健康，患者随时面临过度嗜睡和猝倒带来的生命威胁。患者发生交通等意外伤害的入院风险是健康人群的6.7倍，43%的成人患者仅接受过高中及以下教育，就业率较无患病人群降低30%。

资料显示，替洛利生是全球首个成药的选择性组胺H3受体反向激动剂，在欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)分别获得了孤儿药认定，并且被美国FDA认定为突破性治疗药物。2023年6月30日，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准盐酸替洛利生片(铧可思®)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒。

针对发作性睡病，替洛利生是首个也是唯一在我国获批的治疗药物，是全球范围内唯一的非精神管控药物，也是唯一同时被美国、欧洲和中国指南推荐的可单药使用改善多个核心症状的一线治疗药物。

替洛利生已在多项研究中显示出显著的疗效和可靠的安全性。在海外开展的多个关键临床研究表明，替洛利生能显著改善患者的日间过度嗜睡（-33% vs. -17%），并显著降低每周猝倒发作率（-64% vs.-7%），ESS评分改善的机会是安慰剂组的9倍。2021-2022年在中国开展的博鳌特许用药真实世界研究表明，替洛利生在改善患者的日间过度嗜睡（-33%）和降低每日猝倒发作次数（-51%）上的表现，与海外研究结果相一致。

值得关注的是，今年国家医保药品目录调整的申报时间是在7月份，而《第二批罕见病目录》的发布时间其实是在9月中旬，已经处于专家评审阶段。盐酸替洛利生片等5款药品，在填写申报材料并不能算作罕见病药品，但此次仍按照罕见病这一组别享受了特殊待遇。这一批准体现了我国政府对罕见病群体的高度重视，和以价值为导向的医保支付理念。

中国睡眠研究会副理事长詹淑琴教授表示：“从2021年5月，替洛利生在海南博鳌乐城的先行先用，2023年6月30日替洛利生被国家药品监督管理局批准上市，2023年9月20日发作性睡病被纳入第二批罕见病目录，再到2023年12月13日被国家医保局纳入新版医保目录，我们看到国家和各级政府对罕见病、对发作性睡病越来越关注和重视，每一个里程碑式的事件都将使中国发作性睡病的诊治进入全新的阶段，也给患者及家庭带来福音。”