12月11日，辉瑞宣布，其新型抗组织因子途径抑制物(anti-TFPI)marstacimab用于治疗体内不伴凝血因子抑制物的血友病A及血友病B患者的生物制品许可申请(BLA)，已获美国食品药品监督管理局(FDA)受理。Marstacimab的欧洲上市许可申请(MAA)也已通过受理验证，目前正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审评。

Marstacimab是新型抗组织因子途径抑制剂(TFPI)，其初始给药方案为每周一次300mg固定剂量(非基于体重)，随后每周一次150 mg固定剂量。相比常规预防治疗和按需治疗，marstacimab可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。Marstacimab的安全性与I/II期研究结果保持一致，耐受性良好。这一非因子疗法有望改变过去因子疗法一周多次、静脉输注给患者及其家人带来的心理负担和用药负担。

Marstacimab的注册申请基于III期BASIS研究(NCT03938792)获得的有效性和安全性数据。该研究的关键结果在2023年12月9日举行的美国血液学会(ASH)年会期间进行了公布。相比常规预防治疗和按需治疗，marstacimab可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。

据悉，中国将与全球同步递交上市注册申请，争取成为第一批上市的国家之一，为中国患者带来最新的前沿突破疗法。

12月13日，正大天晴注射用重组人凝血因子Ⅶa（TQG203）的一项Ⅲ期临床实验达到主要终点，公司已向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交新药上市申请并获受理，申报用于抑制物阳性先天性血友病A或B患者以及某些特定类型罕见出血性疾病患者群体出血的治疗，以及外科手术或有创操作出血的防治。

资料显示，在评估TQG203在抑制物阳性血友病患者中的多中心、单臂、开放评估有效性和安全性的Ⅲ期临床研究中，入组60例受试者均至少使用过一次试验药物，主要分析表明试验期间551次出血事件的止血有效率为88.93%（95% CI 86.01，91.43）。此外，非临床研究资料充分证明注射用重组人凝血因子Ⅶa具有明确止血作用机制、在血友病小鼠及正常小鼠中均能显著促凝血、暴露量随剂量增加而增加，可预期的药理学作用机制相关或继发毒性，风险可控，符合上市申请要求。

目前注射用重组人凝血因子Ⅶa在国内价格高昂，治疗成本过高，为患者家庭带来很大负担。正大天晴注射用重组人凝血因子Ⅶa有望打破原研垄断，成为国内首个获批上市的国产注射用重组人凝血因子Ⅶa产品，为中国血友病患者带来更多治疗选择，同时降低用药成本，提高他们的生活质量。值得一提的是，正大天晴注射用重组人凝血因子Ⅷ已经获批上市，未来将与注射用重组人凝血因子Ⅶa形成有效的药物组合，更全面地覆盖血友病患者的用药需求，为患者带来福音，造福更多的家庭。