Stealth BioTherapeutics是一家专注于线粒体功能障碍疾病新疗法的发现、开发和商业化的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布其NuPOWER（SPIMD-301）研究完成原发性线粒体肌病（primary mitochondrial myopathy，PMM）患者招募。

首席执行官Reenie McCarthy表示：“我们很高兴能够在关键数据方面推进PMM开发工作。自2014年启动该项目以来，我们一直与患者群体密切合作，并深切感谢350多名PMM患者，以及参与并帮助设计和进行临床试验的许多敬业的科学家和临床医生。这一重要里程碑使我们更接近于解决PMM患者未满足需求的目标，我们期待明年的概述数据。”

| 关于NuPOWER试验

3期NuPOWER临床试验是一项为期48周的随机、双盲、平行组、安慰剂对照试验，旨在评估每日单次皮下（SC）给药elamipretide治疗与核DNA突变相关的原发性线粒体肌病（nPMM）的疗效和安全性。主要疗效结果指标是6分钟步行测试中步行距离与基线的变化，该测试评估运动耐受性，次要结果指标包括完成5次坐-站测试和3次计时起-走测试（评估近端肌肉力量）时与基线的时间变化。

NuPOWER试验设计借鉴了以往临床试验的数据，并在其基础上进行了丰富，其中MMPOWER-3试验发挥了最重要的作用。MMPOWER-3招募了具有核和线粒体DNA突变的PMM患者，虽然在这个异质性患者群体中并没有达到其主要终点，但在56名nPMM患者的预先指定的亚组中观察到了信号。对于nPMM亚组，在6分钟步行测试中观察到改善（根据方案），主要结果以及暴露-反应关系，这意味着nPMM患者暴露的研究药物量与6分钟步行试验的改善相关。这些结果为nPMM患者群体和NuPOWER试验中使用的增加剂量提供了信息。事后分析支持进一步的富集策略，包括基于参与线粒体DNA复制的某些nPMM基因突变指定主要分析群体，这对骨骼肌功能至关重要。

| 关于原发性线粒体肌病

原发性线粒体肌病是一组与主要影响骨骼肌系统的细胞核（nPMM）或线粒体遗传物质变化（如耗竭、缺失或突变）有关的疾病。nPMM的症状包括严重的肌肉无力，这会影响身体的所有肌肉，以及使人衰弱的疲劳。目前还没有针对nPMM的疾病修饰治疗方法；治疗旨在改善或解决特定症状。该项目已被美国食品药品监督管理局授予孤儿药和快速通道资格认定，并被欧洲药品管理局授予孤儿药资格认定。

原文标题：

Stealth BioTherapeutics Completes Target Enrollment in Global Phase 3 NuPOWER Trial in Patients with Primary Mitochondrial Myopathy