自2016年国家医保局启动国家医保谈判（简称“国谈”）以来，通过谈判纳入临床必需、疗效确切的专利药和独家药品已成为医保目录动态调整的必要环节。其中，罕见病药品是每年国谈药品清单中的重要部分，在国家医保局大力支持下符合条件的罕见病用药已经“应纳尽纳”入医保药品目录。
伴随国家医保年度谈判工作和相关政策有序落地，罕见病患者医疗保障程度有了极大提高，但部分地区或治疗药物也仍面临着“进院难”、“报销难”的挑战，导致罕见病患者难以充分享受应有的医疗、医保待遇。
基于此，蔻德罕见病中心开展《“破局最后一公里”—罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》专题报告研究（下称“报告”），以期深入而全面地了解罕见病国谈药政策的实际落地和患者可及性情况。
我国地域间医疗资源分布不平衡，各地的谈判药品配备情况可能存在显著差异。本节将从行政地域的分析维度，以省、重点城市为单位，对药品的可获得性进行分析。
省级层面药品的可获得性分析
我们采用以下公式衡量样本药品在省级区域的可获得性：
样本药品在省份的可获得率 = 已配备该样本药品的省份数量 / 中国所有省级行政单位总数（港澳台除外） 药品在省级层面可及性情况较为乐观，如图 2.4 所示，最低覆盖率为 38%，最高为 100%，且中位数达到 68%，意味着大部分罕见病患者在本省内可以购买到自己所需的治疗药品。然而，仍有个位数的样本药品覆盖率较低，其对应的罕见病患者在用药时可能需要额外负担交通、住宿等非医疗支出。 城市级层面药品的可获得性分析 将地域的分析范围进一步的细化到城市级别，计算指标的公式为：
样本药品在城市的可获得率
= 已配备该样本药品的城市数量 / 中国城市总数
（备注：本节的城市主要指地级行政区划，包括地级市、地区、自治州、盟四种类型；当前，河南省、湖北省、海南省和新疆维吾尔自治区存在省（自治区）直辖县级行政单位，在本次调研中，上述行政单位也被纳入城市范围内）
如图 2.5 所示，在全国城市级层面，罕见病谈判药品可获得率总体比较有限。样本药品在城市的可获得率最低只有 5%，最高为 60%，中位数为 12%。可以看到，在以城市为样本维度进行讨论时，罕见病药品的可获得率比较低，患者如果选择就近购买药品，会面临一定的困难。
上述情形的发生可能与罕见病诊疗资源较为稀缺、患者倾向于到医疗资源更优质更集中的城市就诊有关，因此我们将进一步对城市进行分类讨论。
我们按照 IQVIA 中国的城市分级表将中国的城市进行分类，即分成一线城市、二线城市、三线城市及以下（见附录 4），并探究样本药品在不同级别的城市上可获得性是否有较明显的差异。使用的公式如下：
样本药品在 n 线城市的可获得率= 可获得样品药品的 n 线城市数量 /n 线城市的总数
如图 2.6 所示，绝大多数药品在一线城市的可获得率为 100%，大多数药品也可以在大部分二线城市获取，但是三线及以下城市内购买谈判药品可能比较困难。
重点城市药品的可获得性分析
与上节的逻辑相同，我们选取重点城市为分析对象，考察罕见病谈判药品的可获得性。考虑到城市经济水平和区域医疗中心地位，我们将重点城市的统计口径定义为省会城市和直辖城市（见附录 4）。
选取的分析指标的计算公式如下：
样本药品重点城市的可获得率
= 已配备该样本药品的重点城市数量 / 重点城市总数量
如图 2.7 所示，样本药品在重点城市的可获得率状况较为良好，可获得率最低为22%，最高为 100%，中位数为 61%，这意味着在重点城市患者的药品可获得性能得到一定的保障。
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注：本文节选自《“破局最后一公里”—罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》专题报告研究。版权所属“蔻德罕见病中心”，未经授权，禁止对本文复制、出版、发行、传播、转载、摘编、复制或建立镜像等。
